Aktuelles

Die Myelofibrose (MF) ist eine maligne Erkrankung der hämatopoetischen Stamm- und Vorläuferzellen. Eine Real-World-Analyse mit 152 Patienten aus Deutschland liefert praxisrelevante Erkenntnisse zur Behandlung von Patienten mit MF.

Beim diesjährigen Meeting der International Myeloma Society (IMS) wurden Langzeitdaten zum Multiplen Myelom vorgestellt. In der Phase-III-Studie PERSEUS zeigte sich bei transplantationsgeeigneten NDMM-Patient:innen nach fast sieben Jahren unter Daratumumab in Kombination mit Bortezomib, Lenalidomid und Dexamethason (DVRd), gefolgt von einer Daratumumab-Lenalidomid-(DR)-Erhaltung, ein signifikant verlängertes progressionsfreies Überleben gegenüber der Vergleichstherapie [1]. In der CEPHEUS-Studie blieb die MRD-Negativität bei auswertbaren Patient:innen auch nach sechs Jahren erhalten [2]. Und in der Phase-II-Studie CARTITUDE-2 Cohorte A profitierten RRMM-Patient:innen nach frühem Einsatz von Ciltacabtagene autoleucel (Cilta-cel) über mehr als fünf Jahre von tiefen Remissionen ohne weitere Myelomtherapie, ohne dass neue Sicherheitssignale auftraten [3]. Die vorgestellten Daten verdeutlichen, dass die Grundlage für eine langfristige Krankheitskontrolle beim Multiplen Myelom bereits früh im Verlauf der Erkrankung gelegt werden kann.

Moderne Therapien bieten Patient:innen mit Hämophilie A oder B heute einen zuverlässigen Blutungsschutz. Standard zur Blutungsprophylaxe bei Hämophilie A oder B ist jedoch noch immer die Behandlung mit Faktorkonzentraten. Für viele Betroffene im Alltag ist die Belastung durch die Therapie daher weiterhin stark spürbar: 80% der Behandler:innen – und damit deutlich mehr als im Vorjahr (66%) – berichten in einer aktuellen Befragung, dass ihre Patient:innen sich durch die Faktorersatztherapie in ihrer Lebensqualität eingeschränkt fühlen. Gleichzeitig wächst das Interesse an innovativen Rebalancing-Therapien.

Eine internationale prospektive Registeranalyse untersuchte venöse Thromboembolien bei Frauen während einer Östrogentherapie. Ausgewertet wurden 13.418 Patient:innen unter 50 Jahren ohne aktive Krebserkrankung, darunter 2.786 Frauen mit einer Thromboembolie während der Östrogentherapie. Nach dem Absetzen der Antikoagulation war ihr Rezidivrisiko im ersten Jahr niedriger als bei Männern und Frauen mit nicht östrogenassoziierter venöser Thromboembolie, während Blutungen unter der Behandlung bei Frauen häufiger auftraten.

Seit 40 Jahren unterstützt der Krebsinformationsdienst (KID) des Deutschen Krebsforschungszentrums Menschen mit verlässlichen Informationen rund um das Thema Krebs. Aus einem Telefondienst, der 1986 startete, ist ein multimediales Angebot für Patient:innen, Angehörige und Fachkreise geworden. Im Gespräch mit O-Ton-Onkologie-Host Jochen Schlabing erklärt Dr. med. Susanne Weg-Remers, Leiterin des KID, wie das Team komplexe Forschung verständlich aufbereitet, individuelle Fragen beantwortet und sich gegen Falschinformationen behauptet.

Die CAR-T-Zell-Therapie hat die Behandlung des Multiplen Myeloms (MM) in den vergangenen Jahren grundlegend verändert. Ciltacabtagen autoleucel (Cilta-cel), das als einmalige intravenöse Infusion gegeben wird, ermöglicht bei rezidivierter und refraktärer Erkrankung (RRMM) tiefe, anhaltende Remissionen und wird zunehmend in der Routineversorgung eingesetzt. In Deutschland ist der Einsatz bislang zwingend an einen mehrwöchigen stationären Aufenthalt geknüpft. Eine Studie aus Deutschland untersuchte nun, ob und unter welchen Voraussetzungen Cilta-cel sicher und praktikabel ambulant verabreicht werden kann. Nach Angaben der Autor:innen handelt es sich um das erste strukturierte ambulante Cilta-cel-Programm in Deutschland beziehungsweise um eines der ersten entsprechenden Programme in Europa.

Bei Blut- und Lymphdrüsenkrebs müssen große Mengen komplexer Einzelzelldaten ausgewertet werden. Forschende des Universitätsklinikums Freiburg und des Weizmann Institute of Science in Israel haben nun ein auf künstlicher Intelligenz basierendes Modell entwickelt, das wesentliche Teile dieser Analyse automatisieren kann. Bei chronischer lymphatischer Leukämie (CLL) erkannte es unter Millionen gemessener Zellen gezielt typische Krebszellen. Die Ergebnisse stimmten sehr gut mit der manuellen Auswertung durch Fachärzt:innen überein. Das open-source Modell CytoVI (Variational Inference for Cytometry) könnte damit Personal entlasten, Untersuchungen vereinheitlichen und krankheitsrelevante Veränderungen leichter sichtbar machen [1].

Die Zulassungserweiterung für Marstacimab ermöglicht es, den Anti-Tissue Factor Pathway Inhibitor (TFPI)-Antikörper nun auch bei Patienten ab 12 Jahren mit einem Körpergewicht von mind. 35 kg mit Hämophilie A oder B mit Hemmkörpern zur Routineprophylaxe von Blutungsepisoden einzusetzen. Was bedeutet das konkret für die tägliche Versorgung und die Lebensqualität der Betroffenen? Dr. Kai Severin vom Gerinnungszentrum Köln/Rhein-Erft gibt im Interview mit JOURNAL HÄMATOLOGIE einen Einblick in den Praxisalltag.

Lesen Sie hier die neue Ausgabe von JOURNAL HÄMATOLOGIE mit den Schwerpunktthemen hämatologische Neoplasien und GvHD.

Eine schwere Pneumokokken-Erkrankung, die eine Krankenhausbehandlung erfordert, kann bei erwachsenen Patient:innen ein Hinweis auf zuvor undiagnostizierten Blutkrebs und Immunschwäche sein. Dies zeigt eine Studie der Universität Göteborg [1]. Die Forschenden untersuchten 156 Personen, die zwischen 2018 und 2023 in Schweden, an einer invasiven Pneumokokken-Erkrankung erkrankten und im Krankenhaus behandelt werden mussten. Jede vierte Person hatte M-Protein im Blut – einen Marker, der bei Blutkrebs oder Vorstufen (Multiples Myelom, M. Waldenström, Mantelzell-Lymphom, monoklonale Gammopathie unbestimmten Ursprungs (MGUS)) vorhanden sein kann. Die Untersuchungen führten dazu, dass bei sieben Patient:innen Blutkrebs diagnostiziert wurde, während bei weiteren zwölf eine Vorstufe festgestellt wurde.

Traditionell galt bei Polycythaemia Vera (PV) eine zytoreduktive Therapie nur für ältere Patient:innen oder nach Thromboseereignis als angezeigt. Empfehlungen der European LeukemiaNet (ELN) [1] sowie aktuelle Daten einer Multicenter-Studie von Palandri F et al. [2] zeigen jedoch, dass bestimmte klinische Zeichen und Symptome (CSSs) auch bei jüngeren Low-Risk-Patient:innen ein erhöhtes Thromboserisiko markieren. Damit wird deutlich, dass eine zytoreduktive Therapie – bevorzugt mit Interferon alfa – auch in dieser Patient:innengruppe gerechtfertigt ist.

Ab dem 1. Oktober 2026 steht für Patient:innen mit Immunthrombozytopenie (ITP), die gegenüber anderen Behandlungen refraktär sind, der Bruton-Tyrosinkinase (BTK)-Inhibitor Rilzabrutinib zur Verfügung. Rilzabrutinib adressiert über eine Multi-Immunmodulation gezielt zentrale Signalwege der ITP. In der Zulassungsstudie LUNA 3 zeigte sich u.a. eine schnelle und anhaltende Thrombozytenantwort, aber auch eine signifikante Verbesserung der körperlichen Fatigue, eines für viele Patient:innen besonders belastenden Symptoms der ITP [1]. Durch die Zulassung von Rilzabrutinib eröffnet sich ein neuer therapeutischer Ansatz zur Behandlung dieser Autoimmunerkrankung.

Für Kinder mit einer besonders risikoreichen Form der akuten lymphatischen Leukämie (ALL) und hohem Rückfallrisiko eröffnen sich deutlich bessere Heilungschancen. In einer großen internationalen Studie konnte ein Teil der bislang etablierten intensiven Chemotherapie durch eine Immuntherapie mit Blinatumomab ersetzt werden. Dadurch ging die Zahl der Rückfälle nahezu um die Hälfte zurück, zugleich traten deutlich weniger schwere Nebenwirkungen auf. Die von der Deutschen Krebshilfe mit rund 4,2 Millionen Euro geförderte Studie wurde von der Klinik für Kinderonkologie und -rheumatologie des Universitätsklinikums Schleswig-Holstein (UKSH), Campus Kiel, geleitet. Die Ergebnisse wurden jetzt im New England Journal of Medicine (NEJM) veröffentlicht [1].

Bei einem Pressegespräch zur Zulassung von Pirtobrutinib in der Erstlinie der chronischen lymphatischen Leukämie (CLL) stellte Dr. med. Ingo Schwaner, Berlin, aktuelle Phase-III-Daten zur Wirksamkeit und Verträglichkeit des nicht-kovalenten BTK-Inhibitors vor. Anders als Ibrutinib, Acalabrutinib und Zanubrutinib bindet Pirtobrutinib reversibel und nicht-kovalent an die Bruton-Tyrosinkinase (BTK).

Zu dem gegen den Chemokininrezeptor 4 (CCR4) gerichteten Antikörper Mogamulizumab liegen mittlerweile aus dem klinischen Alltag Therapieerfahrungen über 6 Jahre bei kutanen T-Zell-Lymphomen (CTCL) vor.