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Mit der steigenden Verfügbarkeit von CAR-T-Zelltherapien wächst auch das Interesse an den beobachteten Nutzen-Risiko-Profilen aus der Versorgungsforschung. Da klinische Head-to-Head-Studien fehlen, können Real-World-Daten wichtige Einblicke für Therapieentscheidungen liefern, so die Einschätzung von Dr. med. Gabriel Brisou, Hämatologe in Marseille, Frankreich.

Mit Entzündungsmolekülen eine Heilung anregen, klingt erst einmal paradox. Doch genau das hat ein Forscherteam der TU München und des Leibniz-Instituts für Immuntherapie in Regensburg kürzlich gezeigt: Regulatorische T-Zellen stimulieren intestinale Stammzellen (ISC) durch die Kombination zweier Zytokine, Interferon-gamma (IFNγ) und Interleukin-10 (IL-10), um die Reparatur eines geschädigten Darmepithels zu fördern. Die Erkenntnisse könnten genutzt werden, um Heilungsprozesse bei Patient:innen zu fördern, deren Darm aufgrund einer Krebsbehandlung geschädigt ist.

Pirtobrutinib ist seit April 2025 als erster nicht-kovalenter Bruton-Tyrosinkinase-Inhibitor (BTKi) als Monotherapie zur Behandlung erwachsener Erkrankter mit rezidivierter oder refraktärer CLL (r/r CLL) nach BTKi-Vorbehandlung zugelassen. In der zulassungsrelevanten Phase-III-Studie BRUIN CLL-321 hatte die Substanz bei Erkrankten mit r/r CLL nach BTKi-Vortherapie das progressionsfreie Überleben (PFS) und die Zeit bis zur nächsten Therapie gegenüber einer Vergleichstherapie signifikant verlängert – bei guter Verträglichkeit [1].

Seit einem Jahr steht Marstacimab zur Routineprophylaxe bei Patient:innen mit schwerer Hämophilie A oder B ohne Hemmkörper ab 12 Jahren in Deutschland zur Verfügung. Mittlerweile werden bereits 30 Patient:innen mit dem monoklonalen Antikörper gegen den Tissue Factor Pathway Inhibitor (TFPI) behandelt. Er wird einmal wöchentlich mittels Fertigpen in fixer Dosierung subkutan injiziert und hat damit das Potenzial, die Behandlungslast der Betroffenen zu verringern.

Im Dezember 2025 wurde die Kombination aus Tafasitamab, einem humanisierten, CD19-gerichteten monoklonalen Antikörper, mit Lenalidomid und Rituximab (R²) für erwachsene Patient:innen mit rezidiviertem oder refraktärem follikulärem Lymphom (FL), Grad 1-3a, nach mindestens einer Vortherapie zugelassen. Grundlage war die Phase-III-Studie inMIND. Diese erste duale CD19+CD20-Immunkombination stellt einen Fortschritt für die ambulante Versorgung des follikulären Lymphoms dar und wurde auf dem Deutschen Krebskongress (DKK) 2026 in Berlin näher beleuchtet.

Die Zerstörung des Skelettsystems beim Multiplen Myelom (MM) entsteht durch die Wechselwirkung zwischen Tumor- und Knochenzellen. Dadurch entwickeln sich molekulare und mikrostrukturelle Veränderungen der Knochensubstanz, die bereits in frühen Stadien der Erkrankung nachgewiesen werden können. Während chemo- und immuntherapeutische Behandlungsstrategien beim MM die Tumorzellen im Knochenmark immer effektiver beseitigen, bleiben die zerstörten Knochenstrukturen erhalten und zeigen häufig keine Zeichen der Regeneration. Das bedeutet, dass Patient:innen mit MM von Beginn an ein erhöhtes Risiko für Knochenbrüche haben, und dass dadurch Mortalität und Morbidität ansteigen. Ob eine Regeneration des Knochens wie bei Knochenbrüchen Gesunder bei Patient:innen mit MM durch biophysikalische Stimulation in Form von bewegungstherapeutischen Interventionen angestoßen werden kann, ist Gegenstand aktueller präklinischer und klinischer Untersuchungen.

Beim neu diagnostizierten Multiplen Myelom (NDMM) spielt in der Erstlinie jetzt die Quadruplet-Therapie eine große Rolle. Unabhängig davon, ob eine Stammzelltransplantation (SZT) in Frage kommt oder nicht, sollen die Patient:innen leitliniengerecht einen CD38-Antikörper zusätzlich zu Bortezomib (V), Lenalidomid (R) und Dexamethason (d) erhalten [1].

„Zusammen – gezielt – zukunftsfähig" lautete das Motto des diesjährigen Deutschen Krebskongresses (DKK). Zusammenarbeit ist ein zentrales Thema bei der Frage, wie neue präzisionsmedizinische Therapieoptionen die Behandlung komplexer Erkrankungen verbessern können. In einer Presseveranstaltung diskutierten Expert:innen aus Klinik und Praxis über das Zusammenspiel zwischen wissenschaftlichen Erkenntnissen, Versorgungsstrukturen und dem klinischen Alltag am Beispiel des Multiplen Myeloms (MM) und der CAR-T-Zelltherapie.

Die akute lymphatische Leukämie (ALL) im Säuglingsalter stellt eine besondere therapeutische Herausforderung dar, insbesondere bei Vorliegen von KMT2A-Rearrangements (KMT2Ar). In präklinischen Studien wurden Bortezomib und Vorinostat als wirksame Substanzen gegen KMT2Ar-Leukämien identifiziert. Eine nun veröffentlichte Phase-I/II-Studie aus den USA und Kanada untersuchte erstmals die Verträglichkeit dieser beiden Wirkstoffe in Kombination mit einer ALL-Chemotherapie bei 50 neudiagnostizierten Säuglingen. Die Ergebnisse zeigen, dass die Kombination durchführbar ist, wobei Infektionen weiterhin eine erhebliche Ursache für Morbidität und Mortalität in dieser immunsupprimierten Patientengruppe darstellen.

Beim Multiplen Myelom können genetisch veränderte Immunzellen schwer Erkrankten wertvolle Lebenszeit schenken. Allerdings verlieren diese Therapien mit der Zeit ihre Wirkung: Moleküle, anhand derer die Immunzellen den Krebs erkennen, verschwinden gewissermaßen. Forschende der Technischen Universität München (TUM) haben einen der molekularen Mechanismen dahinter entdeckt. In einer ersten Studie konnten sie ihn durch ein Krebsmedikament blockieren.

Forschende aus Großbritannien untersuchten die Machbarkeit und Sicherheit einer T-Zell-Therapie mit chimären Antigenrezeptor (CAR)-T-Zellen bei erwachsenen Patient:innen mit rezidivierender/refraktärer (RR) B-Zell-akuter lymphatischer Leukämie (B-ALL). Das Besondere daran: Die T-Zellen wurden aus geeigneten Spender:innen gewonnen und daraus ein gegen CD19-gerichtetes CAR-T-Produkt hergestellt. Die allogene CAR-T-Zell-Therapie erwies sich als sicher und wirksam – vorausgesetzt, vor der Infusion erfolgte eine Lymphozytendepletion. Dieser Befund ist bedeutsam, da die Notwendigkeit einer zusätzlichen Depletion bei bereits lymphopenen Patient:innen bislang unklar war.

Krebstherapien im Kindes- und Jugendalter haben sich in den letzten Jahrzehnten erheblich verbessert. Heute überleben mehr als 85% der jungen Patient:innen mindestens fünf Jahre nach der Diagnose. Mit dem Erreichen des Erwachsenenalters sehen sich die Überlebenden jedoch erhöhten Risiken für Zweitkrebserkrankungen, kardiovaskuläre Ereignisse und andere behandlungsbedingte Spätfolgen gegenüber. Eine wegweisende Simulationsstudie beleuchtet nun erstmals systematisch das Phänomen der „beschleunigten Alterung“ bei über 22.000 Überlebenden von Krebserkrankungen im Kindesalter.

Was bedeutet die Stammzellspende – für den Spender und den Empfänger? Im Gespräch mit Antje Blum, Chefredakteurin von JOURNAL ONKOLOGIE, erzählt Zeljana in dieser Bonusfolge, wie ihre Stammzellspende ablief und Nella, wie sie ihre Stammzelltransplantation durchgestanden hat.

Der Ausschuss für Humanarzneimittel (CHMP) der Europäischen Arzneimittel-Agentur (EMA) empfiehlt in einer positiven Stellungnahme die bedingte Zulassung des ROCK2-Inhibitors Belumosudil zur Behandlung von Erwachsenen und Kindern ab 12 Jahren mit einem Körpergewicht von mindestens 40 kg mit chronischer Graft-versus-Host-Erkrankung (cGvHD), wenn andere Behandlungsoptionen einen begrenzten klinischen Nutzen bieten, nicht geeignet sind oder ausgeschöpft wurden.

Auf der Jahrestagung der American Society of Hematology (ASH) wurden erstmals klinische Daten zur Gentherapie mit Exagamglogene autotemcel (Exa-cel) bei Kindern im Alter von fünf bis elf Jahren mit schwerer Sichelzellkrankheit (SCD) oder transfusionsabhängiger Beta-Thalassämie (TDT) präsentiert. Zudem wurden Follow-up-Daten aus Studien mit Patient:innen ab zwölf Jahren vorgestellt. Exa-cel ist eine nicht-virale, ex vivo, auf CRISPR/Cas9-Geneditierung basierende Zelltherapie für geeignete Patientinnen und Patienten mit SCD oder TDT, bei der die Patienten-eigenen hämatopoetischen Stamm- und Vorläuferzellen in der erythroid-spezifischen Enhancer-Regiondes BCL11A-Gens durch einen präzisen Doppelstrangbruch editiert werden.