Journal Hämatologie

Aktuelles

MiROM (kurz für „mittlere Infrarot-Optoakustische Mikroskopie“) identifiziert Proteine, indem es mittlere Infrarotstrahlung nutzt, um molekulare Vibrationen zu detektieren – den natürlichen „Tanz“ der Moleküle innerhalb von Proteinstrukturen. Im Gegensatz zur optischen Spektroskopie, die die Lichtabsorption misst, erfasst die Optoakustik Ultraschallwellen, die entstehen, wenn Proteine Infrarotlicht absorbieren. Diese Absorption führt zu einer minimalen, lokalisierten Temperaturerhöhung, die eine vorübergehende Expansion des umgebenden Mediums und die Emission von Ultraschallwellen zur Folge hat. Durch die Analyse dieser Signale in Echtzeit kann MiROM strukturelle Veränderungen in Proteinen, wie etwa Fehlfaltungen, erkennen, indem es Verschiebungen in ihrem molekularen „Tanz“ identifiziert. Diese Fähigkeit liefert wertvolle Einblicke in die Reaktion von Krebszellen auf Behandlungen.
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Medizin
Emicizumab: Mehr blutungsfreie Aktivität und verbesserte Gelenkgesundheit
ISTH 2025

Emicizumab: Mehr blutungsfreie Aktivität und verbesserte Gelenkgesundheit

Auf dem 33. Kongress der Internationalen Gesellschaft für Thrombose und Hämostase (ISTH) wurden neue Daten zu Emicizumab vorgestellt. Der langjährig erprobte bispezifische Antikörper zur Blutungsprophylaxe bei Patient:innen mit Hämophilie A wird subkutan verabreicht und kann in der Erhaltungsdosis wöchentlich, alle 2 oder alle 4 Wochen appliziert werden [1]. Das kann die Therapielast im Alltag erheblich reduzieren.
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Medizin
Erste Gentherapie bei Hämophilie B in Deutschland gestartet

Erste Gentherapie bei Hämophilie B in Deutschland gestartet

Am 1. Juli 2025 wurde an der Medizinischen Hochschule Hannover der erste Hämophilie-B-Patient in Deutschland mit der Gentherapie Etranacogen dezaparvovec behandelt. Die einmalige Infusion ist für Erwachsene mit schwerer oder mittelschwerer Hämophilie B zugelassen, sofern keine Hemmkörper gegen Faktor IX vorliegen. Es handelt sich um die erste in Europa zugelassene Gentherapie, die auf eine langfristige Expression des Gerinnungsfaktors IX abzielt [1].
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Medizin
Isatuximab: CHMP befürwortet Zulassung für transplantationsgeeignete NDMM-Patient:innen

Isatuximab: CHMP befürwortet Zulassung für transplantationsgeeignete NDMM-Patient:innen

Der Ausschuss für Humanarzneimittel (CHMP) der Europäischen Arzneimittel-Agentur (EMA) hat eine positive Stellungnahme abgegeben, in der er die Zulassung von Isatuximab in Kombination mit Bortezomib, Lenalidomid und Dexamethason (VRd) für die Induktionstherapie erwachsener Patient:innen mit neu diagnostiziertem Multiplem Myelom (NDMM) empfiehlt, die für eine autologe Stammzelltransplantation geeignet sind. Eine endgültige Entscheidung wird in den kommenden Monaten erwartet.
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Medizin
Erste Phase-III-Ergebnisse zur Anti-TFPI-Therapie mit Marstacimab bei Hämophilie A oder B mit Hemmkörpern

Erste Phase-III-Ergebnisse zur Anti-TFPI-Therapie mit Marstacimab bei Hämophilie A oder B mit Hemmkörpern

Kürzlich wurden erste Ergebnisse der Phase-III-Studie BASIS zu Marstacimab bei Erwachsenen und Jugendlichen mit Hämophilie A oder B mit Hemmkörpern vorgestellt. Die einmal wöchentliche subkutane Behandlung erreichte den primären Endpunkt und zeigte eine signifikante Reduktion der annualisierten Blutungsrate (ABR) im Vergleich zur Bedarfsbehandlung. Damit könnte Marstacimab eine wirksame Option darstellen, um die Therapielast bei dieser Patientengruppe zu verringern [1-4].
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Medizin
Avapritinib zeigt langfristige Wirksamkeit und Überlebensvorteile bei systemischer Mastozytose
EHA 2025 und EAACI 2025

Avapritinib zeigt langfristige Wirksamkeit und Überlebensvorteile bei systemischer Mastozytose

Neue Langzeitdaten aus mehreren Studien belegen einen nachhaltigen klinischen Nutzen von Avapritinib bei indolenter und fortgeschrittener systemischer Mastozytose (SM). Die Ergebnisse wurden auf dem Kongress der European Hematology Association (EHA) sowie der European Academy of Allergy and Clinical Immunology (EAACI) vorgestellt und zeigen Verbesserungen bei Symptomen, Lebensqualität und Gesamtüberleben.
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Hodgkin-Lymphom
BrECADD als neue Erstlinientherapie beim fortgeschrittenen Hodgkin-Lymphom

BrECADD als neue Erstlinientherapie beim fortgeschrittenen Hodgkin-Lymphom

Das Hodgkin-Lymphom ist eine seltene, aber ernsthafte Krebserkrankung, die die Lebensqualität der Betroffenen stark beeinträchtigen kann. Die Kombinationstherapie Brentuximab vedotin, Etoposid, Cyclophosphamid, Doxorubicin, Dacarbazin und Dexamethason (BrECADD) hat nun die Zulassung für die Erstlinientherapie erwachsener Patient:innen mit neu diagnostiziertem Hodgkin-Lymphom im Stadium IIB mit Risikofaktoren, III und IV erhalten. In einem virtuellen Fachpressegespräch erläuterten Expert:innen die Wirkweise der Therapie, die Ergebnisse der Zulassungsstudie und mögliche Auswirkungen auf die Behandlungsstrategie.
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Medizin
Neue Daten zu Polatuzumab vedotin beim DLBCL, Mosunetuzumab beim FL und Crovalimab bei PNH
EHA 2025

Neue Daten zu Polatuzumab vedotin beim DLBCL, Mosunetuzumab beim FL und Crovalimab bei PNH

Auf der Jahrestagung der European Hematology Association (EHA) wurden aktuelle Daten zur Behandlung hämatologischer Erkrankungen vorgestellt. Dazu zählen unter anderem neue Real-World-Daten zum Einsatz von Polatuzumab Vedotin in Kombination mit R-CHP bei Patient:innen mit diffusem großzelligem B-Zell-Lymphom (DLBCL) ab einem IPI-Score von 2, das in der Erstlinien-Therapie als empfohlener Standard gilt [1–4]. Darüber hinaus präsentierte der Kongress positive Erkenntnisse zur anhaltenden Wirksamkeit von Mosunetuzumab beim rezidivierten oder refraktären follikulären Lymphom (FL) sowie zu Crovalimab bei paroxysmaler nächtlicher Hämoglobinurie (PNH) [5, 6].
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Multiples Myelom
Individuelle Myelomtherapie mit CD38-Antikörper-Kombinationen

Individuelle Myelomtherapie mit CD38-Antikörper-Kombinationen

CD38-Antikörper-basierte Kombinationen etablieren sich beim Transplantations-ungeeigneten, neu diagnostizierten multiplen Myelom (Ti NDMM) als Behandlungsstandard. Studien wie IMROZ belegen eine hohe Wirksamkeit – auch bei Älteren und Gebrechlichen. Um diese Erfolge in den Klinikalltag zu übertragen, bedarf es einer individuell angepassten Therapie, die Komorbiditäten und persönliche Präferenzen berücksichtigt, wie Expert:innen bei einem Symposium im Rahmen der Jahrestagung der European Hematology Association (EHA) berichteten.
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Anämien
Dauerhafter Nutzen von Exa-cel bei Sichelzellanämie und Beta-Thalassämie bestätigt
EHA 2025

Dauerhafter Nutzen von Exa-cel bei Sichelzellanämie und Beta-Thalassämie bestätigt

Die Follow-up-Daten der Zulassungsstudien bestätigen für Patient:innen mit schwerer Sichelzellkrankheit (SCD) oder transfusionsabhängiger Beta-Thalassämie (TDT) weiterhin den dauerhaften Nutzen der neuartigen Therapie mit Exagamglogene autotemcel (Exa-cel). Die Ergebnisse wurden im Rahmen des Kongresses der European Hematology Association (EHA) 2025 präsentiert [1, 2]. Die Europäische Kommission hatte das Verfahren im Dezember 2023 zur Behandlung von Patient:innen mit Sichelzellkrankheit und Beta-Thalassämie zugelassen. Diese Zulassung basiert auf den Daten der Studien CLIMB-111 und CLIMB-121 [3, 4].
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Medizin
Positive CHMP-Empfehlung für Daratumumab bei Smouldering Myelom mit hohem Risiko

Positive CHMP-Empfehlung für Daratumumab bei Smouldering Myelom mit hohem Risiko

Der Ausschuss für Humanarzneimittel (CHMP) der Europäischen Arzneimittel-Agentur (EMA) hat eine positive Empfehlung für die Zulassung von Daratumumab als subkutane Monotherapie bei erwachsenen Patient:innen mit Smouldering Myelom (SMM) und hohem Risiko für das Fortschreiten zu einem Multiplen Myelom (MM) ausgesprochen [1]. Sollte die Europäische Kommission dieser Empfehlung folgen, stünde erstmals eine zugelassene Behandlungsoption für diese Patientengruppe zur Verfügung [2].
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Medizin

Zulassungsempfehlung für Ibrutinib zur Behandlung von Patient:innen mit zuvor unbehandeltem Mantelzell-Lymphom

Der Ausschuss für Humanarzneimittel (CHMP) der Europäischen Arzneimittel-Agentur (EMA) hat eine positive Empfehlung für die Zulassung von Ibrutinib als Erstlinientherapie für das Mantelzell-Lymphom (MCL) ausgesprochen. Die Empfehlung betrifft Ibrutinib in Kombination mit Rituximab, Cyclophosphamid, Doxorubicin, Vincristin und Prednisolon (R-CHOP) abwechselnd mit Rituximab, Dexamethason, hochdosiertem Cytarabin und Cisplatin (R-DHAP) ohne Ibrutinib, gefolgt von einer Ibrutinib-Monotherapie, als Therapie für erwachsene Patient:innen mit zuvor unbehandeltem MCL, die für eine autologe Stammzelltransplantation (ASCT) in Frage kommen [1, 2].
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Podcasts

MDS, AML, MPN – Highlights vom EHA 2025

In dieser Folge des JOURNAL ONKOLOGIE Podcasts spricht Antje Blum, Chefredakteurin des JOURNAL ONKOLOGIE und des JOURNAL HÄMATOLOGIE, mit Prof. Dr. Haifa Kathrin Al-Ali, Direktorin des Krukenberg Krebszentrums in Halle, über Highlights vom EHA 2025: Im Fokus stehen neue Entwicklungen bei myelodysplastischen Syndromen (MDS), myeloproliferativen Neoplasien (MPN) sowie der akuten myeloischen Leukämie (AML). Prof. Al-Ali ordnet aktuelle Studienergebnisse ein und diskutiert potenzielle Paradigmenwechsel für die Praxis. Hören Sie rein!
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