Aktuelles

Die Europäische Kommission hat Isatuximab subkutan (SC) in Kombination mit den jeweils zugelassenen Standardtherapien für die Behandlung von Patient:innen mit Multiplem Myelom (MM) in allen bestehenden Indikationen der intravenösen (IV) Formulierung von Isatuximab zugelassen. Isatuximab ist die erste onkologische Therapie in der EU, die wahlweise als manuelle SC-Injektion oder mittels On-Body Delivery-System (OBDS) appliziert werden kann. Die manuelle Injektion erfolgt vergleichbar wie bei anderen monoklonalen Antikörpern.

Die Komplementinhibitor-Therapie (Ci-Therapie) hat den natürlichen Verlauf der paroxysmalen nächtlichen Hämoglobinämie (PNH) verändert. Sowohl proximale (C3-Inhibitoren) als auch terminale (C5-Inhibitoren) Ci haben in der Behandlung der PNH ihren festen Platz, gehen jedoch jeweils mit spezifischen Vor- und Nachteilen einher. Unter terminaler Ci-Therapie wird die intravaskuläre Hämolyse (IVH) zwar gut kontrolliert, allerdings ist das Risiko für eine extravaskuläre Hämolyse (EVH) erhöht. Eine engmaschige Nachsorge ist daher unerlässlich. Welche Bedeutung die Durchflusszytometrie (HSFC) in diesem Zusammenhang hat und worauf dabei zu achten ist, zeigte eine beim EHA vorgestellte Fallkontrollstudie [1].

Bei stark vorbehandelten Patient:innen mit fortgeschrittener Philadelphia-Chromosom-positiver (Ph+) akuter lymphoblastischer Leukämie (ALL), die im Rahmen eines Managment Access Programms den Tyrosinkinase-Inhibitor (TKI) Asciminib allein oder in Kombination erhielten, erreichten rund ein Drittel der Betroffenen innerhalb von 3 Monaten eine hämatologische Remission (vollständig oder partiell) im peripheren Blut. Die Ergebnisse dieser nicht-interventionellen retrospektiven Datenanalyse wurden im Rahmen eines Posters auf dem EHA-Kongress vorgestellt [1].

Die einjährige Behandlung mit Venetoclax-Obinutuzumab (Ven-Obi) gehört bei zuvor unbehandelter chronischer lymphatischer Leukämie (CLL) inzwischen zum Versorgungsstandard. Grundlage dafür waren die Ergebnisse der randomisierten CLL14-Studie [1]. Auf dem EHA-Kongress wurden nun die finalen Studiendaten vorgestellt, die neue Erkenntnisse zu den Langzeitergebnissen fast zehn Jahre nach Therapieende liefern.

Bei nicht vorbehandelter akuter myeloischer Leukämie (AML) mit FLT3-Mutation (interne Tandemduplikation (FLT3-ITD) oder Mutationen in der Tyrosinkinase-Domäne, FLT3-TKD) besteht der Therapiestandard aus einer intensiven Induktionschemotherapie in Kombination mit dem FLT3-Inhibitor Midostaurin. Die Phase-III-Studie HOVONI156/AMLSg28-18/PASHA forderte diesen Standard heraus und verglich Midostaurin mit dem Zweitgenerations-FLT3-Inhibitor Gilteritinib, beide in Kombination mit einer intensiven Chemotherapie zur Induktion und Konsolidierung. Beim Jahreskongress der European Hematology Association (EHA) 2026 vorgestellte Daten der Studie zeigten trotz numerischer Vorteile beim ereignisfreien und rezidivfreien Überleben für Gilteritinib keine signifikanten Unterschiede beim Gesamtüberleben. Damit wurde der primäre Endpunkt der Studie nicht erreicht [1].

Der reversible, nicht-kovalente BTK-Inhibitor (BTKi) Pirtobrutinib ist seit März 2025 als Monotherapie zur Behandlung von Erkrankten mit rezidivierter/refraktärer chronischer lymphatischer Leukämie (RR CLL) zugelassen, die zuvor mit einem kovalenten BTK-Inhibitor behandelt wurden – basierend auf den positiven Daten der Phase-III-Studie BRUIN CLL-321 [1]. Aktuelle Daten der Phase-III-Studie BRUIN-CLL 322, vorgestellt als Late Breaking Abstract beim Jahreskongress der European Hematology Association (EHA) 2026, zeigen nun, dass Pirtobrutinib in der BTKi-vorbehandelten Situation bei der RR CLL auch in Kombination mit der Standardtherapie aus dem BCL2-Inhibitor (BCL2i) Venetoclax und dem Anti-CD20-Antikörper Ritiuximab (VR) hochwirksam ist. Die Addition von Pirtubrutinib zu VR verlängerte signifikant und in klinisch relevantem Ausmaß das progressionsfreie Überleben (PFS) gegenüber alleinigem VR [2].

Die Myelofibrose (MF) ist eine schwere myeloproliferative Neoplasie, die den Allgemeinzustand stark beeinträchtigt und eine reduzierte Lebenserwartung zur Folge hat. Derzeitiger Therapiestandard in der Erstlinie ist die Therapie mit JAK-Inhibitoren wie Ruxolitinib. Allerdings erreicht damit nur ein Drittel der Erkrankten eine Reduktion des Milzvolumens um ≥ 35% (SVR35). Auch die Symptomverbesserung, die Modifikation der Krankheitsbiologie und die Verbesserung des Gesamtüberlebens (OS) sind mit dem JAK-Inhibitor alleine moderat. Die beim Jahreskongress der European Hematology Association (EHA) 2026 als Late Breaking Abstract präsentierte Phase-III-Studie SENTRY zeigte, dass die Kombination aus Ruxolitinib mit dem XPO1-Inhibitor Selinexor bei JAK-Inhibitor-naiven MF-Patient:innen alleinigem Ruxolitinib überlegen war und relevante Endpunkte wie SVR35 und das Gesamtüberleben klinisch relevant verbesserte [1].

Der gegen das B-Zell-Reifungsantigen (BCMA) und CD3 gerichtete bispezifische Antikörper Teclistamab führt bei Erkrankten mit Hochrisiko-Smouldering-Myelom (HR-SMM) im Vergleich zu Lenalidomid/Dexamethason (Rd) zu tieferen Remissionen, erhöhter MRD (messbare Resterkrankung)-Negativität und einem verlängerten progressionsfreien Überleben (PFS). Das zeigen die Daten der Phase-II-Studie Immuno-PRISM, die als Late Breaking Abstract beim Jahreskongress der European Hematology Association (EHA) 2026 präsentiert wurden [1].

Eine CAR-T-Zelltherapie, die das B-Zellreifungsprotein (BCMA) als Zielstruktur adressiert, kann bei Patient:innen mit behandlungsrefraktärer, primärerer Immunthrombozytopenie (ITP) pathogene Immunreaktionen, die die Erkrankung treiben, umprogrammieren und anhaltende Remissionen auslösen. Das legen Phase-I-Daten aus China nahe, die beim Jahreskongress der European Hematology Association (EHA) 2026 vorgestellt wurden [1]. Dass es eine monozentrisch durchgeführte Phase-I-Studie mit nur vier Teilnehmenden sogar in die Late Breaking Abstract Session des Kongresses schafft, ist eine Rarität und ein Hinweis auf die potenzielle therapeutische Relevanz der Ergebnisse [1].

Ein früher Einsatz eines Immunzell-stimulierenden bi-spezifischen Antikörpers (T-Zell-Engager) könnte beim Smoldering Multiplen Myelom (SMM) sinnvoll sein, da zu diesem Zeitpunkt das Immunsystem nicht durch vorangegangene Therapien beeinträchtigt ist. In der Phase-II-Studie ERASMM wurde der T-Zell-Engager Elranatamab (Elra; anti-BCMA-/anti-CD3-Antikörper) bei Patient:innen mit SMM untersucht. Erste Ergebnisse präsentierte Dr. Cyrille Touzeau, Nantes, Frankreich, auf dem EHA-Kongress [1].

In‑vivo‑CAR‑T‑Zellen, die in Patient:innen selbst erzeugt werden und keine Lymphodepletion erfordern, könnten in Zukunft möglicherweise eine Off-the-shelf-Alternative für Ex‑vivo‑CAR‑T‑Zelltherapien bei Erkrankten mit rezidivierten/refraktären Non-Hodgkin-Lymphomen (RR NHL) darstellen. Das zumindest legen vorläufige Daten einer Phase-I-Studie aus China mit einer First‑in‑Class In-vivo‑CAR-T-Zelltherapie mit dualem CD19/CD20‑Targeting nahe, die als Late Breaking Abstract beim Jahreskongress der European Hematology Association (EHA) 2026 vorgestellt wurden [1].

Die Therapie der pädiatrischen akuten lymphatischen B-Zell-Leukämie (B-ALL) ist eine Erfolgsgeschichte. Weil aber nicht alle Patient:innen geheilt werden können und überdies die Toxizität der sehr aggressiven Therapien hoch ist, führt zum Beispiel die Berlin-Frankfurt-Münster-Gruppe (BFM) in Zusammenarbeit mit der italienischen Associazione Italiana di Ematologia e Oncologia (AIEOP) weiter Therapieoptimierungsstudien durch. Mit einer Hochrisiko-Kohorte ihrer Phase-III-Studie 2017 hat dieses Konsortium nun einen weiteren Erfolg erzielt, den sie bei der Jahrestagung der European Hematology Association (EHA) in Stockholm präsentieren konnte.

Es gibt – gerade im Zeitalter moderner Quadruplet-Therapien – immer mehr Erkrankte mit Multiplem Myelom (MM), die nach Versagen der Erstlinientherapie bereits Anti-CD38-Antikörper- und Lenalidomid(Len)-exponiert oder gar -refraktär sind, was die Behandlungsoptionen für die Zweitlinie einschränkt. Mit Mezigdomid, einem potenten CELMoD (Cereblon E3 Ligase Modulator) als Add-on zur Standardtherapie mit Carfilzomib und Dexamethason (Kd) konnte nun im Phase-III-Setting der SUCCESSOR-2-Studie gegenüber alleinigem Kd eine signifikante Verlängerung des progressionsfreien Überlebens (PFS) von Erkrankten mit rezidiviertem/refraktärem (RRMM) und vorheriger Anti-CD38-Antikörper- und Len-Exposition erreicht werden – über alle Subgruppen hinweg. Damit qualifiziert sich die neue Triplette als ein möglicher neuer Behandlungsstandard ab der 2. Linie beim RRMM, wie bei der Jahrestagung der European Hematology Association (EHA) 2026 zu hören war [1].

Die Entwicklung der Hämophilie-Therapie lässt sich als ein Weg von einer lebensbedrohlichen Erkrankung hin zu einer heute weitgehend kontrollierbaren chronischen Erkrankung zusammenfassen. Als letzter Vortrag während des 2. Präsidentensymposiums beim EHA 2026 skizierte Dr. Pratima Chowdary, University Collage, London, diesen Weg und wies auf die Zukunft einer personalisierten Medizin auch für Hämophilie-Patient:innen hin [1].

Anämie und Hämolyse sind die Hauptprobleme bei der Sichelzellkrankheit und Ursachen akuter und chronischer Komplikationen sowie erhöhter Mortalität. Ein Medikament, das bereits zur Behandlung der kongenitalen Pyruvatkinase-Defizienz zugelassen ist, scheint auch krankheitsmodifizierend bei der Sichelzellkrankheit zu wirken, wie eine bei der Jahrestagung der European Hematology Association (EHA) in Stockholm vorgestellte globale Phase-III-Studie ergab.