Dr. med. Nana Mosler

In Deutschland leiden ca. 1.600 Patient:innen am hereditären Angioödem (HAE), wobei von einer sehr hohen Dunkelziffer auszugehen ist. HAE-Patient:innen, die unter einer Langzeitprophylaxe stehen, sollen möglicherweise auftretende HAE-Attacken mit einer Akutmedikation behandeln. Wird Berotralstat, das seit April 2021 auf dem Markt ist, von HAE-Patient:innen ab 12 Jahre (> 40 kg) als orale Tablette 150 mg jeden Tag eingenommen, ist nicht nur deren Langzeitprophylaxe gesichert, sondern zugleich der Bedarf an Akutmedikation in der APeX-2-Studie nach 96 Wochen um 88% reduziert. Die mediane Attackenrate sank von 2,7 Attacken pro Monat zu Studienbeginn auf 0,9 Attacken pro Monat in Woche 24. Eine weitere Sekundäranalyse belegt, dass Patient:innen unter Berotralstat von relevanten Verbesserungen ihrer Lebensqualität berichten.