Grundlagenforschung | Beiträge ab Seite 2

Nanobodies gelten als vielversprechendes Tool aus dem Baukasten der Antikörperfragmente. Bisher gibt es mit Ciltacabtagen-Autoleucel (Cilta-cel) nur eine EU-Zulassung für die Onkologie; in der Entwicklung richten sich die Blicke auch auf Imaging, Tracking und Antigenneutralisierung.

Heute, am 21.02.2024, hat in Berlin der Deutsche Krebskongress begonnen. In mehr als 300 Sitzungen diskutieren in den kommenden 4 Tagen führende Mediziner:innen, Forscher:innen, Pflegekräfte, Psychoonkolog:innen sowie Vertreter:innen aus der Gesundheitspolitik und der Krebs-Selbsthilfe, wie die Zukunft der Onkologie gemeinsam gestaltet werden kann. Expert:innen fordern eine stärkere Einbindung von Patient:innen in die Forschung und den Ausbau von Netzwerkstrukturen. Gerade mit Blick auf die personalisierte Medizin sei dies unabdingbar, wie während der Eröffnungspressekonferenz deutlich gemacht wurde.

VD-130850 ist ein oral verabreichter niedermolekularer Inhibitor des Transkriptionsfaktors STAT3, der für die Behandlung fortgeschrittener solider und hämatologischer Tumoren als Monotherapie und in Kombination mit Checkpoint-Inhibitoren entwickelt wird. Der klinische Kandidat bindet und moduliert direkt die STAT3-Funktion und die Expression nachgeschalteter Zielgene, ohne die STAT3-Proteinspiegel zu beeinflussen. Damit bietet sich ein neuer Ansatz, um bisher unbehandelbare Protein-Zielmoleküle onkologischer und immunologischer Erkrankungen zu erreichen. In einer Phase-I-Studie zur Evaluierung von VVD-130850 wurde nun mit der Dosierung von Patient:innen mit fortgeschrittenen soliden und hämatologischen Tumoren begonnen.

Bayer ruft mit dem Jubiläumsspendenprogramm „Faktor.Leben. 30 Jahre gemeinsam für ein besseres Leben mit Hämophilie“ eine Initiative ins Leben, die Ideen und Projekte zur Förderung von innovativen und multidisziplinären Therapiekonzepten bei Hämophilie A-Patient:innen würdigt und sichtbar macht. Ab sofort können sich Hämophilie-Zentren, Kliniken, Praxen und weitere Einrichtungen im Bereich der Hämophilie für das Spendenprogramm in Höhe von insgesamt 100.000 Euro bewerben. Das Preisgeld wird auf 3 bis 4 Projekte verteilt. Bewerbungsschluss ist der 15. März 2024. Die Bekanntgabe der Preisträger:innen erfolgt zum Welthämophilietag 2024.

Die Rolle von Patient:innen bei der Erforschung und Versorgung von Krebserkrankungen. Mit diesem in Deutschland noch sehr jungen Thema befasste sich die Nationale Konferenz „Patienten als Partner der Krebsforschung“, die zum 2. Mal am DKFZ in Heidelberg tagte. Organisiert wird die Tagung vom Patientenforschungsrat des Nationalen Centrums für Tumorerkrankungen (NCT). Dieses stellt sich zurzeit in Sachen translationale Studien bundesweit an allen 6 Stand­orten neu auf: In Zukunft wird es keine Studienprojekte mehr ohne Patientenbeteiligung geben.

Die Bundesregierung will die Bedingungen für den Pharmastandort Deutschland verbessern. Darauf zielt eine Strategie ab, die das Kabinett am 13. Dezember beschlossen hat. Gesundheitsminister Karl Lauterbach (SPD) sagte, schnellere Zulassungsverfahren und unbürokratischere Genehmigungen sollten die Forschung in der Medizin stärken. Vorgesehen seien einfachere Ethik-, Strahlenschutz- und Datensicherheitsprüfungen. Von künftigen neuen Möglichkeiten zur digitalen Nutzung von Gesundheitsdaten würden Patienten und Wissenschaft profitieren.

Oppositionsführer Friedrich Merz hat die Bundesregierung aufgefordert, schnell mehr Geld in die Erforschung von Long COVID zu investieren. „Die exzellente Grundlagenforschung in Deutschland bleibt aktuell weit hinter ihren Möglichkeiten zurück. Ich fordere die Bundesregierung eindringlich auf, sich hier schnellstens zu korrigieren“, sagte der CDU-Vorsitzende der Deutschen Presse-Agentur in Berlin. Unter Long COVID versteht man die teils schweren Beschwerden, die nach einer akuten Krankheitsphase von 4 Wochen fortbestehen oder dann neu auftreten.

Forschenden um Prof. Lorenz Thurner ist es im Rahmen eines von der Wilhelm Sander-Stiftung geförderten Forschungsprojektes am José Carreras Zentrum der Klinik für Innere Medizin I am Universitätsklinikum des Saarlandes (UKS) gelungen, einen möglichen weiteren infektiösen Auslöser bei Hodgkin-Lymphomen zu identifizieren: das Bakterium Rothia mucilaginosa. Zudem wurde für das Mantelzelllymphom gezeigt, dass eine Reaktivität der Lymphom-B-Zell-Rezeptoren gegen ein bestimmtes körpereigenes Protein (LRPAP1) mit einer besseren Prognose vergesellschaftet ist. Diese Erkenntnisse könnten zukünftig auch für neue therapeutische Ansätze in der Behandlung von Lymphdrüsenkrebs genutzt werden.

In Deutschland erkranken jährlich ca. 40.000 Menschen, darunter 1.000 Kinder unter 18 Jahren an einer malignen hämatologischen Neoplasie. Durch Fortschritte in Diagnostik und Therapie nimmt die altersstandardisierte Sterblichkeit seit den 1990er Jahren ab und die Lebensqualität rückt zunehmend in den Fokus der Versorgung. Eine hohe Symp­tomlast, häufig verbunden mit einer Reduktion der physischen, kognitiven und psychosozialen Leistungsfähigkeit, hat enorme Auswirkungen auf die gesundheitsbezogene Lebensqualität der Betroffenen. Gezielte körperliche Aktivität bietet in allen Phasen der Erkrankung einen wirksamen nicht-pharmakologischen Ansatz, um krankheits- und therapieassoziierte Symptome und Nebenwirkungen zu reduzieren und die Lebensqualität zu verbessern.

In Bayern gibt es insgesamt 6 Universitätskliniken – Augsburg, Erlangen, die LMU und die TU München, Regensburg und Würzburg –, die ihre Studienaktivitäten bisher alle einzeln koordiniert haben. Was die Onkologie angeht, soll das nun anders werden. Dem Bayerischen Zentrum für Krebsforschung (BZKF) ist es gelungen, ein gemeinsames zentrales Studienregister für Bayern zu entwickeln, das seit November 2022 freigeschaltet ist. Ziel ist es, Krebspatient:innen einen besseren Zugang zu innovativen Tumortherapien zu verschaffen. Prof. Dr. Andreas Mackensen, Direktor des BZKF und Direktor der Medizinischen Klinik 5 (Hämatologie und Internistische Onkologie) am Uniklinikum Erlangen, und Prof. Dr. Claus Belka, Direktor der Klinik für Strahlentherapie und Radio-Onkologie am Klinikum der Universität München und Mitglied des BZKF-Direktoriums, engagieren sich im BZKF-Verbund für Spitzenforschung mit Breitenwirkung und stellen in der Podcast-Folge O-Ton Onkologie „Studienregister: Zugang zu innovativen Therapien“ das Studienregister-Projekt vor.

Im vergangenen Jahr verzeichnete die Deutsche Krebshilfe 165 Millionen Euro an Einnahmen (1). Die gemeinnützige Organisation konnte damit 124 neue Projekte und Initiativen auf den Weg bringen, beispielsweise ein neues Förderschwerpunktprogramm, das zum Ziel hat, die onkologische Versorgung von Menschen mit Migrationshintergrund zu verbessern. Denn sprachliche und kulturelle Barrieren bergen die Gefahr eines eingeschränkten Zugangs zum Gesundheitssystem und somit zu Defiziten in der Patientenversorgung. Mit dieser gezielten Förderinitiative will die Deutsche Krebshilfe dem entgegenwirken. Dafür wendet sie insgesamt 3 Millionen Euro auf. Mit einem Forschungsprojekt zum Mikrobiom von Bauchspeicheldrüsenkrebs greift sie zudem einen wichtigen wissenschaftlichen Themenschwerpunkt auf. Gerd Nettekoven, Vorstandsvorsitzender der Deutschen Krebshilfe, resümiert: „Unsere Organisation konnte auch im Jahr 2022 auf vielen Gebieten der Krebsbekämpfung zahlreiche Impulse geben. Das ist uns nur möglich durch das Vertrauen der vielen Spender:innen, die unsere Arbeit unterstützen.“

Ask an Expert: Prof. Dr. Andreas Reiter und Prof. Dr. Martin Griesshammer beantworten Patient:innenfragen zur Polycythaemia vera (PV).

In Deutschland erkrankt einer von 75 Männern und eine von 99 Frauen im Laufe des Lebens an einer Leukämie. Alle 41 Minuten erhält ein:e Patient:in hierzulande die Diagnose Blutkrebs. Allein 2019 waren es, so das Robert Koch Institut, 12.723 Menschen, für die sich das Leben von einer Sekunde auf die andere geändert hat. Diese Zahlen belegen einmal mehr, dass das Ziel noch nicht erreicht ist.

Auf einem Symposium anlässlich der GTH (Gesellschaft für Thrombose- und Hämostaseforschung)-Jahrestagung stellten Expert:innen die Bedeutung von Real-World-Daten (RWD) für die Behandlung von Blutgerinnungsstörungen anhand verschiedener Beispiele vor. So führten u.a. Real-World-Daten zur Zulassung des rekombinanten Faktors VIIa (rFVIIa) bei schwerer postpartaler Hämorrhagie (sPPH) und zur Aufnahme der neuen Zulassung in die Leitlinien (1-6). Für Patient:innen mit Hämophilie B bestätigte die Analyse der Daten eines kanadischen Registers eine verbesserte Blutungskontrolle nach der Umstellung der Faktor-IX (FIX)-Prophylaxe auf den langwirksamen rFIX (7, 8). Zur Beurteilung des Therapieerfolgs ist nicht nur die Blutungskontrolle, sondern auch die Gelenkgesundheit wichtig. Mit der Real-World-Studie pathfinderReal bei Patient:innen mit Hämophilie A sollen nun die Auswirkungen der Prophylaxe mit dem langwirksamen rFVIII (9) auf die Gelenkgesundheit evaluiert werden.

Neue Medikamente fördern zwar das Absterben von Krebszellen bei akuter myeloischer Leukämie, die Wirkung der Präparate verringert sich mit der Zeit jedoch – eine neue Studie von NYU Langone Health und seinem Perlmutter Cancer Center gibt Patient:innen nun jedoch Hoffnung. In Proben von menschlichem Gewebe und Mausmodellen haben die Forschenden herausgefunden, dass die Resistenz der Leukämiezellen bei dem häufig verschriebenen Medikament Venetoclax aufgrund des raschen Anstiegs im Abbau und Umschlag der Mitochondrien stattfindet.

Es löst aggressive Formen der Leukämie oder eine unheilbare Rückenmarkerkrankung aus, die zur Lähmung führt: Das HTLV-1-Virus (Humanes T-lymphotropes Virus 1) ist das vielfach unbeachtete, aber nicht weniger heimtückische Geschwisterkind des AIDS-Erregers HIV – es zählt ebenfalls zu den Retroviren. Eine Gruppe von Forschenden der TU Dresden, des Unternehmens PROVIREX Genome Editing Therapies und der Friedrich-Alexander-Universität Erlangen-Nürnberg (FAU) haben nun einen ersten Machbarkeitsnachweis für einen möglichen Therapieansatz erbracht. Ihre Erkenntnisse haben sie im Fachjournal Molecular Therapy veröffentlicht.

CAR-T-Zell-Therapien zur Behandlung maligner hämatologischer Erkrankungen sind inzwischen ein wichtiger Teil des klinischen Behandlungsspektrums. Bei diesen zielgerichteten Immuntherapien werden spezifische chimäre Antigenrezeptoren (CAR) in die Immunzellen der Patient:innen eingebaut, um die Erkennung und Vernichtung von Krebszellen im Körper zu ermöglichen. Derzeit u.a. bei rezidivierten oder refraktären Leukämien und Lymphomen zugelassen, werden sie meist erst in späten Stadien eingesetzt. Ihre Bedeutung im Therapiealgorithmus nimmt jedoch zu, bei aggressiven B-Zell-Lymphomen bereits ab der Zweitlinie (1). Das Zeitalter der Zell-Therapien hat erst begonnen – davon ist Dr. Anne Kerber, die bei Bristol Myers Squibb die weltweite Entwicklung in diesem Bereich leitet, überzeugt.

Bundeskanzler Olaf Scholz sagt der Pharmabranche bei einem Besuch des Impfstoffherstellers BioNTech in Marburg schnellere Genehmigungsverfahren für Fabriken und Forschungsvorhaben zu. Es brauche auch dort das „neue Deutschland-Tempo“.

Einem Poster zufolge, das auf dem Kongress der American Society for Hematoloy (ASH) präsentiert wurde, betreffen die multisystemischen Komplikationen von Eisenüberladung (IO) bei Beta-Thalassämie auch die hämatopoetischen Stammzellen (HSC) (1).