Hämolyse | Beiträge ab Seite 2

Medizin14.06.2021

PNH: Neuer oraler Faktor-B-Inhibitor Iptacopan zeigt in Phase-II-Studie Wirksamkeit in der Erstlinie

Behandlungsstandard bei der paroxysmalen nächtlichen Hämoglobinurie (PNH) sind monoklonale Antikörper gegen die Komplement-Komponente 5 (C5). Allerdings bleiben trotz der Therapie 20 bis 50% der Patienten aufgrund einer weiterhin bestehenden extravaskulären Hämolyse transfusionsabhängig und weitere 20 bis 40% zeigen nach wie vor eine Anämie unterschiedlicher Ausprägung. Nun konnte erstmals ein Vertreter einer neuen Wirkstoffklasse bei der PNH seine Wirksamkeit und gute Verträglichkeit zeigen. Wie bei der virtuellen EHA-Jahrestagung 2021 zu hören war, führte der neue orale Faktor-B-Inhibitor Iptacopan, der sowohl die intra- als auch die extravaskuläre Hämolyse bei der PNH hemmt, in einer Phase-II-Studie zu einer Normalisierung verschiedener hämolytischer Marker und zur Überwindung der Anämie (1).

PNH: 48-Wochen-Daten der PEGASUS-Studie

In der PEGASUS-Studie (NCT03500549), einer randomisierten, offenen, kontrollierten Phase-3-Studie zeigte sich Pegcetacoplan nach 16 Wochen als überlegen gegenüber Eculizumab bei der Verbesserung der Hämoglobinwerte und des klinischen Ergebnisses bei Patienten mit paroxysmaler nächtlicher Hämoglobinurie (PNH) (1). Auf dem EHA 2021 wurden nun die 48-Wochen-Daten präsentiert (2).

Multiples Myelom24.06.2019

Hypogammaglobulinämie beim Multiplen Myelom 06/2019

Das Multiple Myelom (MM) zählt in Europa mit einer Inzidenz von 4,6/100.000 pro Jahr zu den seltenen malignen Erkrankungen und macht 10% aller hämatologischen Neoplasien aus (1). Das mediane Alter bei Erstdiagnose beträgt 72 Jahre. Das MM geht auf eine monoklonale Proliferation von Plasmazellen zurück, welche in der Folge monoklonale Immunglobuline und/oder Leichtketten (Paraproteine) sezernieren. Einer manifesten Myelom-Erkrankung geht in allen Fällen eine monoklonale Gammopathie unklarer Signifikanz (MGUS) voraus (2). Die Wahrscheinlichkeit des Übergangs zum MM beträgt ca. 1% pro Jahr. Beim Smoldering Multiple Myeloma (SMM) ist das Progressionsrisiko mit durchschnittlich 10% pro Jahr deutlich höher. Anhand einiger prognostischer Parameter können Patienten identifiziert werden, bei denen das individuelle Risiko noch höher ist.