Lebensqualität | Beiträge ab Seite 4

Der „Tag der Seltenen Erkrankungen“ am 28. Februar schafft Aufmerksamkeit für allein in Deutschland 4 Millionen Betroffene. Er informiert über die unter der Bezeichnung zusammengefassten Krankheiten, klärt auf und trägt zur Verbesserung der Patientenversorgung bei. Der Blut- und Plasmaspendedienst Haema unterstützt diesen internationalen Aktionstag. Ein Teil der Seltenen Erkrankungen kann mit Medikamenten behandelt werden, die aus dem vom Unternehmen gesammelten Blutplasma hergestellt werden.

Lisocabtagene maraleucel (Liso-cel) verbessert signifikant das ereignisfreie Überleben (EFS), die CR-Rate und das progressionsfreie Überleben (PFS) gegenüber einer Standardtherapie in der Secondline bei Patient:innen mit rezidivierten/refraktären großzelligen B-Zell-Lymphom (r/r LBCL). Mit diesem Ergebnis hat die Phase-3-Studie TRANSFORM ihren primären Endpunkt und die sekundären Endpunkte erreicht.

Eine Studie, die während der Late-Breaking Abstract Sitzung des ASH-Kongresses 2021 vorgestellt wurde, zeigte die erste signifikante Verbesserung gegenüber dem bisherigen Therapiestandard für Patient:innen mit neu diagnostiziertem diffus-großzelligen B-Zell-Lymphom (DLBCL) seit über 2 Dekaden.

Die Late-Breaking-Abstracts-Sitzung ist eine der 2 Plenarsitzungen mit Vorträgen zu den von der American Society of Hematology (ASH) als besonders wichtig erachteten Studien. Von 6 Präsentationen beschäftigten sich die 4 im Folgenden zusammengefassten Studien mit innovativen therapeutischen Strategien.

Die Einführung der Checkpoint-Inhibitoren hat die Therapie vieler solider Tumoren revolutionär verbessert. Sowohl beim fortgeschrittenen bzw. metastasierten malignen Melanom als auch beim Nierenzellkarzinom bietet die Kombination Nivolumab plus Ipilimumab in der Erstlinie ein Potential für eine lange Tumorkontrolle bei Erhalt der Lebensqualität. Auch beim NSCLC, Mesotheliom und Ösophaguskarzinom kann damit das Gesamtüberleben (OS) verbessert werden.

PD Dr. Ulf Seifart ist ärztlicher Direktor der Rehaklinik Sonnenblick in Marburg, einer Rehabilitationsklinik der Deutschen Rentenversicherung Hessen für internistische, onkologische und orthopädische Erkrankungen, sowie nach einer COVID-19-Infektion (Post-COVID). Leistungen zur medizinischen Rehabilitation und Anschlussheilbehandlung (AHB) werden stationär und ganztägig ambulant durchgeführt. Dr. Seifart geht im Interview auf Rehabilitationsmaßnahmen, die Nachsorge sowie die sozialen und wirtschaftlichen Folgen einer Krebserkrankung, wie Arbeitsunfähigkeit, ein und beleuchtet Lösungsmöglichkeiten wie Krankengeld, Erwerbsminderungsrente und berufliche Wieder­eingliederung. Außerdem zeigt er Wege auf, wie die Patient:innen hierbei unterstützt werden und an welche Einrichtungen sie sich wenden können.

Trotz einiger Fortschritte ist die Erhaltungstherapie bei akuter myeloischer Leukämie (AML) noch kein Standard. Beim Multiplen Myelom hat man da mehr Auswahl. Trotzdem steht man irgendwann vor der Frage: Wie behält man die Remission bei bzw. wie stellt man sie wieder her? Für beide Erkrankungen gibt es neue Optionen.

Der ITP-Patiententag bietet Patient:innen mit Immunthrombozytopenie (ITP), Expert:innen und Angehörigen eine Plattform für den Austausch zum Krankheitsbild ITP. Im Rahmen des 1. Nationalen ITP-Patiententags, der am 25. September 2021 virtuell stattfand und an dem etwa 180 Patient:innen und Angehörige teilnahmen, wurden verschiedene aktuelle Fragestellungen rund um das Thema ITP, wie die Lebensqualität und die Bedürfnisse aus Sicht der Patient:innen, diskutiert.

Seit der Zulassung von Mogamulizumab vor etwa 1 Jahr steht erstmals eine zielgerichtete Antikörpertherapie für die Behandlung erwachsener Patienten mit Mycosis fungoides und dem Sézary-Syndrom zur Verfügung, die mindestens eine vorherige systemische Therapie erhalten haben. Die Charakteristika dieser beiden Subtypen der kutanen T-Zell-Lymphome, neue Erkenntnisse aus der MAVORIC-Studie, erste Erfahrungen aus der Praxis sowie multimodale Behandlungsansätze wurden bei einer digitalen Pressekonferenz vorgestellt.

Der Morbus Waldenström kann mit derzeit vorhandenen Standardtherapien nicht geheilt werden. Das Ziel der Therapien ist deshalb, die Krankheit möglichst lange zu kontrollieren ohne dabei die Lebensqualität der Patientinnen und Patienten einzuschränken. Unter der Leitung von Professor Dr. Christian Buske, Ärztlicher Direktor und Leiter des Instituts für Experimentelle Tumorforschung am Universitätsklinikum Ulm, wurde jetzt in Zusammenarbeit mit der Klinik für Innere Medizin III (Professor Dr. Hartmut Döhner) die finale Analyse der sogenannten iNNOVATE Studie im angesehenen Journal of Clinical Oncology veröffentlicht. In dieser Studie wurde die Kombination der Medikamente Ibrutinib und Rituximab gegen eine alleinige Rituximab-Therapie bei zuvor unbehandelten oder bereits behandelten Patientinnen und Patienten mit Morbus Waldenström geprüft.

Der Sichelzellkrankheit und Beta-Thalassämie liegen jeweils erblich bedingte Gendefekte zugrunde. Hoffnung auf Heilung bot bis vor einiger Zeit einzig eine Stammzelltransplantation. Mit Hilfe der CRISPR/Cas9-Gentherapie könnte sich das zukünftig ändern. Diese Annahme unterstreichen auch die bisher mehr als 15 Patienten mit diesen Gendefekten, die auch in der Abteilung für Pädiatrische Hämatologie, Onkologie und Stammzelltransplantation des Universitätsklinikums Regensburg (UKR) erfolgreich behandelt wurden.

Es war noch kein „Back to Normal“, aber ein wichtiger Schritt auf dem Weg dahin: Als eine der ersten Fachveranstaltungen ihrer Art machte die Jahrestagung der Deutschen, Österreichischen und Schweizerischen Gesellschaften für Hämatologie und Medizinische Onkologie wieder eine Vor-Ort-Teilnahme möglich. 4.000 Personen hatten sich für den Kongress im hybriden Format angemeldet, davon nahmen gemäß Veranstaltervorgabe täglich bis zu 1.000 Teilnehmerinnen und Teilnehmer im City Cube Berlin teil. Das 4-tägige Programm bot zahlreiche Informations-, Diskussions- und Fortbildungsformate sowie hochkarätig besetzte Vorträge zu brandaktuellen wissenschaftlichen und klinischen Fragestellungen der Hämatologie und Onkologie. Das Feedback vieler Teilnehmerinnen und Teilnehmer: „Endlich konnten wir wieder reden.“

Die chronische myeloische Leukämie (CML) hat sich seit der Zulassung des ersten Tyrosinkinase-Inhibitors (TKI) Imatinib vor 20 Jahren von einer nach wenigen Jahren tödlich verlaufenden zu einer chronischen Erkrankung gewandelt. Bei der Mehrheit aller Patient:innen kann die CML durch die Therapie mit TKI soweit zurückgedrängt werden, dass das charakteristische BCR-ABL-Fusionsgen im molekularen Monitoring kaum oder gar nicht mehr nachweisbar ist und somit von einer tiefen (deep) molekularen Remission (DMR) gesprochen werden kann. In den letzten 10 Jahren wurde in klinischen Studien bewiesen, dass das kontrollierte Absetzen des TKI nach mehreren Jahren in DMR unter definierten Bedingungen mit dem Ziel des Erhalts der therapiefreien Remission (TFR) sicher ist und mehr als die Hälfte der therapiefreien Patient:innen die DMR langfristig erhalten können. Derzeitiges Forschungsziel ist es, weitere prädiktive biologische und klinische Faktoren für ein erfolgversprechendes TKI-Absetzen und Maßgaben, nach denen die TKI-Therapie wieder aufgenommen werden muss, einzugrenzen.

Die paroxysmale nächtliche Hämoglobinurie (PNH) ist eine seltene, durch eine oder mehrere erworbene Mutationen hervorgerufene hämatologische Erkrankung aus der Gruppe der Knochenmarkversagen-Erkrankungen („bone marrow failure syndromes“, BMFS, Abb. 1). Unbehandelt sind die Hauptmerkmale bei hämolytischer PNH intravasale Hämolyse, Thrombophilie, Zytopenie und schleichende Fatigue. Thromboembolische Ereignisse waren historisch für eine deutlich verringerte Überlebenszeit von PNH-Patient:innen verantwortlich (1). Die Zytopenien reichen von subklinischen Formen bis zur Panzytopenie. Das variable klinische Erscheinungsbild der Krankheit erschwert – insbesondere bei fehlender oder missinterpretierter Hämoglobinurie – manchmal eine adäquate Diagnostik. Als Teil der BMFS kann die PNH vordergründig als primär hämolytische PNH (um die es im Folgenden vor allem gehen soll) oder als „Begleiterscheinung“ anderer BMFS wie Aplastischer Anämie (AA) oder myelodysplastischer Syndrome (MDS) auftreten.

Die gegen das B-Zell-Reifungsantigen (BCMA=B-Cell maturation antigen) gerichtete chimäre Antigenrezeptor-(CAR-)T-Zelltherapie wird bald fester Bestandteil in der Therapie des Multiplen Myeloms (MM) sein, ist Dr. Nina Shah, San Francisco/USA, überzeugt. Sie präsentierte Ergebnisse klinischer Studien mit Idecabtagen vicleucel (Ide-Cel), die zur Zulassung der ersten CAR-T-Zell-Therapie beim MM führten.

Erst adäquate Supportive Therapie ermöglicht eine erfolgreiche, spezifische Krebstherapie. Sie behandelt und verhindert Komplikationen der Krebstherapie und der Erkrankung“, fasst die Leitlinie Supportive Therapie bei onkologischen Patientinnen ihre Zielsetzung zusammen (1). Da die Begleiterscheinungen einer Krebserkrankung bzw. der Therapie vor allem auch in der Wahrnehmung der Patientinnen und Patienten sehr unterschiedlich sein können, ist hier ein interdisziplinärer Ansatz gefragt. So kann dem Anspruch einer individuellen Betrachtung der Patientinnen und Patienten und ihrer Bedürfnisse unter der Therapie Rechnung getragen werden.

In klinischen Studien hat die Behandlung der chronischen lymphatischen Leukämie (CLL) mit Venetoclax (Ven) eine vielversprechende Wirksamkeit und gute Verträglichkeit gezeigt. Prospektive Daten über den Einsatz von Ven in der Praxis sind jedoch begrenzt. Ziel der hier vorgestellten prospektiven, nicht-interventionellen Beobachtungsstudie ist die Bewertung der Wirksamkeit, Sicherheit und Lebensqualität von Patient:innen mit rezidivierter/refraktärer (r/r) CLL, die eine Ven-Monotherapie erhalten. Die Studienpopulation ist repräsentativ für Patient:innen, die gemäß der ­Zulassung mit Ven behandelt werden (1).

Die paroxysmale nächtliche Hämoglobinurie (PNH) ist eine seltene, durch eine oder mehrere erworbene Mutationen hervorgerufene hämatologische Erkrankung aus der Gruppe der Knochenmarkversagen-Erkrankungen („bone marrow failure syndromes“, BMFS, Abb. 1). Unbehandelt sind die Hauptmerkmale bei hämolytischer PNH intravasale Hämolyse, Thrombophilie, Zytopenie und schleichende Fatigue. Thromboembolische Ereignisse waren historisch für eine deutlich verringerte Überlebenszeit von PNH-Patient:innen verantwortlich (1). Die Zytopenien reichen von subklinischen Formen bis zur Panzytopenie. Das variable klinische Erscheinungsbild der Krankheit erschwert – insbesondere bei fehlender oder missinterpretierter Hämoglobinurie – manchmal eine adäquate Diagnostik. Als Teil der BMFS kann die PNH vordergründig als primär hämolytische PNH (um die es im Folgenden vor allem gehen soll) oder als „Begleiterscheinung“ anderer BMFS wie Aplastischer Anämie (AA) oder myelodysplastischer Syndrome (MDS) auftreten.

Die myelodysplastischen Syndrome (MDS) umfassen eine Gruppe klonaler Stammzellerkrankungen, die gekennzeichnet sind durch Ausreifungsstörungen (Dysplasien) der Hämatopoese mit einer oder mehreren peripheren Zytopenie(n). Bei den meist älteren Patient:innen führen eine symptomatische Anämie, Blutungen oder Infektionen zur Diagnose. MDS zeigen klinisch und pathologisch Gemeinsamkeiten mit der akuten myeloischen Leukämie (AML). Primäres Unterscheidungsmerkmal bei der Diagnosestellung ist der niedrigere Blastenanteil im Knochenmark und im peripheren Blut (< 20%). Je nach Konstellation kann es im Verlauf häufig zum Übergang in eine AML kommen. Zytogenetische und molekulargenetische Aberrationen können bei den meisten MDS-Patient:innen nachgewiesen werden und fließen wie der Blastenanteil im Knochenmark und periphere Zytopenien in die Klassifikation nach WHO (World Health Organization) ein. Die hierauf auch basierende Risikoeinteilung als Niedrig- oder Hochrisiko-MDS ermöglicht eine Abschätzung der Prognose und ist somit von herausragender Wichtigkeit, da es ein weites Spektrum an Therapieintensität gibt (1).