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Wie der Hersteller bekannt gab, wurde Ende Dezember 2024 ein Antrag auf Typ-II-Änderung bei der Europäischen Arzneimittelagentur (EMA) eingereicht. Der Antrag betrifft die Erweiterung der Indikation für Ibrutinib in Kombination mit Rituximab, Cyclophosphamid, Doxorubicin, Vincristin und Prednisolon (R-CHOP) zur Behandlung von erwachsenen Patient:innen mit zuvor unbehandeltem Mantelzell-Lymphom (MCL), die für eine autologe Stammzelltransplantation (autoSCT) in Frage kommen. Der Zulassungsantrag stützt sich auf Daten der TRIANGLE-Studie, die vom europäischen MCL-Netzwerk durchgeführt wurde.

In einer Veröffentlichung im Fachjournal „Nature Cancer“ (1) erläutern Forschende des Else Kröner Fresenius Zentrums (EKFZ) für Digitale Gesundheit an der TU Dresden sowie des Unternehmens Genentech, wie autonome Modelle der künstlichen Intelligenz (KI) künftig die Arbeitsprozesse in der Krebsforschung und anderen Bereichen verändern könnten.

Der oral einzunehmende Stabilisator von Transthyretin (TTR) Acoramidis zur Behandlung erwachsener Patient:innen mit Transthyretin-Amyloidose mit Kardiomyopathie (ATTR-CM) hat basierend auf der Phase-III-Studie ATTRibute-CM1 die CHMP-Empfehlung zur Zulassung erhalten (1, 2). In vitro konnte Acoramidis eine nahezu vollständige Stabilisierung von TTR (≥ 90 %) erreichen und ATTRibute-CM zeigte darüber hinaus signifikante positive Effekte auf kardiovaskuläre Endpunkte (2).

Am 28. Februar 2025, dem Tag der Seltenen Erkrankungen, findet die achte digitale Patientensprechstunde „Ask an Expert“ statt. Im Fokus steht Polycythaemia vera (PV), eine seltene chronische myeloproliferative Neoplasie. Betroffene erhalten die Möglichkeit, ihre individuellen Fragen zu Diagnose, Krankheitsverlauf und Therapie direkt an Expert:innen zu richten.

Im Rahmen der Jahrestagung der American Society of Hematology (ASH) 2024 wurden jüngste Erkenntnisse zu Therapieoptionen für verschiedene maligne B-Zell-Erkrankungen vorgestellt – u.a. neue Daten zu Zanubrutinib. Präsentiert wurden zudem Daten zum BTK chimeric degradation activation compound (CDAC) BGB-16673.

Auf der Jahrestagung der American Society of Hematology (ASH) wurden längerfristige, bis zu 5 Jahre umfassende Follow-up-Daten für Exagamglogen autotemcel (Exa-cel) aus globalen klinischen Studien bei Menschen mit schwerer Sichelzellkrankheit (SCD) oder transfusionsabhängiger Beta-Thalassämie (TDT) präsentiert. Exa-cel ist die erste und momentan einzige zugelassene CRISPR/Cas9-Geneditierungstherapie.

Expert:innen fassten in einem virtuellen Symposium die wichtigsten Ergebnisse der Jahrestagung der American Society of Hematology (ASH) für den deutschsprachigen Raum zusammen. Sie ordneten die Erkenntnisse in den klinischen Behandlungsalltag ein und diskutieren u.a. therapeutische Innovationen für das Multiple Myelom (MM), myelodysplastische Syndrome (MDS) und Non-Hodgkin-Lymphome (NHL).

Die CAR-T-Zelltherapie hat sich als neuer Zweitlinienstandard für früh rezidivierte/refraktäre (r/r) diffuse großzellige B-Zell-Lymphome (DLBCL) etabliert. Daten der ZUMA-7-Studie zeigen, dass Axicabtagen ciloleucel (Axi-Cel) das Gesamtüberleben signifikant verbessert. Nach 4 Jahren lag die geschätzte Überlebensrate unter Axi-Cel bei 54,6% im Vergleich zu 46% unter dem bisherigen Standard.

Die randomisierte Phase-III-Studie AQUILA zeigte, dass Daratumumab subkutan (SC) bei Patient:innen mit hohem Risiko das Fortschreiten des smoldering Myeloms (SMM) zu einem aktiven multiplen Myelom (MM) signifikant verzögert und das progressionsfreie Überleben (PFS) sowie das Gesamtüberleben (OS) im Vergleich zum derzeitigen Behandlungsstandard, der aktiven Überwachung, verlängert (1). Die Ergebnisse wurden auf der diesjährigen Jahrestagung der American Society of Hematology (ASH) präsentiert.

Die Zugabe einer Dosis des gegen das CD33-Antigen gerichteten Antikörper-Toxin-Konjugats Gemtuzumab Ozogamicin (GO) kann bei Kindern mit akuter myeloischer Leukämie (AML) das ereignisfreie Überleben verlängern, bei Erwachsenen verbessert die Zugabe von 3 fraktionierten Dosen sogar das Gesamtüberleben. In der globalen pädiatrischen Phase-III-Studie MyeChild 01, die Brenda Gibson, Glasgow, bei der Jahrestagung der American Society of Hematology (ASH) vorstellte, wurde randomisiert die Gabe von 1 vs. 3 Dosen des Immuntoxins zusätzlich zu einer intensiven Induktionstherapie untersucht.

 

Ob auf lange Sicht eine Dosisreduktion der direkten oralen Antikoagulanzien (DOAK) für Menschen mit venöser Thromboembolie (VTE) und hohem Rückfallrisiko wirklich sicher ist, ist bislang nicht klar, betonte der Referent Prof. Dr. Francis Couturaud, Brest, Frankreich, auf der Jahrestagung der American Society of Hematology (ASH) (1). Er legte dar, worin die Probleme bisheriger Daten bestanden und erklärte, welche Schlüsse sich trotz des verfehlten primären Endpunktes aus der RENOVE Studie ziehen lassen.

Der hochselektive, nicht-kovalent bindende Bruton-Tyrosinkinase-Inhibitor (BTKi) Pirtobrutinib wurde in den USA auf Basis der Phase-I/II-Studie BRUIN-18001 zur Behandlung von Patient:innen mit fortgeschrittenem Mantelzell-Lymphom (MCL) ab der Drittlinie nach Vortherapie mit einem kovalenten BTKi zugelassen. Aktuelle Beobachtungsdaten zeigen den Einsatz von Pirtobrutinib in dieser Patientenpopulation in Real-World-Settings (1).

Im Rezidiv eines Hodgkin-Lymphoms (HL) ist eine autologe Stammzelltransplantation im Anschluss an eine Zweitlinientherapie gebräuchlich. Eine Phase-II-Studie, die Alison Moskowitz, New York, bei der Jahrestagung der American Society of Hematology (ASH) in San Diego vorstellte, nährt die Hoffnung, dass nach Erreichen einer kompletten Remission eine Erhaltungstherapie mit einem Immuncheckpoint-Inhibitor den Verzicht auf die Transplantation gestattet.

Aktuelle Daten zur Wirksamkeit und Sicherheit der Dreifachkombination Pirtobrutinib, Venetoclax und Obinutuzumab bei chronischer lymphatischer Leukämie (CLL) stellte Prof. Dr. Nitin Jain, Houston, USA, auf der Jahrestagung der American Society of Hematology (ASH) 2024 vor (1).

Beim Mantelzell-Lymphom (MCL) wurde bislang in der ersten Komplettremission häufig eine autologe Stammzelltransplantation (autoSCT) angewendet. Mit der besseren Wirksamkeit neuer medikamentöser Therapien scheint dies zunehmend überflüssig zu werden, wie sich etwa in der europäischen TRIANGLE-Studie zeigte. Eine weitere Phase-III-Studie der US-amerikanischen Eastern Cooperative Oncology Group (ECOG), die Timothy Fenske, Milwaukee, USA, als Late-Breaking Abstract bei der Jahrestagung der American Society of Hematology (ASH) vorstellte, belegt das auch für Patient:innen, die nach herkömmlichen Chemotherapien keine minimale Resterkrankung (MRD) mehr aufweisen.