Journal Hämatologie

Aktuelles | Beiträge ab Seite 29

GvHD

REACH-5: Hohe Ansprechraten unter Ruxolitinib auch bei pädiatrischen Patient:innen mit chronischer Graft-versus-Host-Erkrankung

Der JAK-Inhibitor Ruxolitinib wird standardmäßig zur Behandlung der chronischen Graft-versus-Host-Erkrankung (cGvHD) bei Patient:innen ab 12 Jahren nach allogener Stammzelltransplantation (allo-SCT) eingesetzt, wenn die Betroffenen unzureichend auf Kortikosteroide und andere systemische Therapien ansprechen, basierend auf der zulassungsrelevanten Phase-III-Studien REACH-3 (1). Nun wurden bei der Jahrestagung der European Hematology Association (EHA) 2023 erste Daten der offenen, einarmigen Phase-II-Studie REACH-5 vorgestellt, die den Einsatz von Ruxolitinib bei pädiatrischen Patient:innen mit moderater bis schwerer behandlungsnaiver oder steroidrefraktärer cGvHD ergänzend zur Steroidtherapie evaluiert – mit sehr vielversprechenden Ergebnissen (2).
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Multiples Myelom

Rezidiviertes/refraktäres Multiples Myelom: Vielversprechende Daten zu Kombinationschemotherapien mit Selinexor

Nachdem der Exportin-1 (XPO1)-Inhibitor Selinexor, der erste orale XPO1-Inhibitor seiner Klasse, seine Wirksamkeit bei stark vorbehandelten Patient:innen mit einem rezidivierten/refraktären Multiplen Myelom (r/r MM) bereits zeigen konnte, wurde während des EHA2023 eine Zwischenanalyse der LAUNCH-Studie vorgestellt. Es zeigten sich ermutigenden Daten auch zu Kombinationen mit Chemotherapien.
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Mantelzelllymphom

r/r MCL: Vielversprechende Ergebnisse für BTK-Inhibitor Pirtobrutinib

Nachdem Pirtobrutinib in der vor 2 Jahren publizierten Phase I/II-BRUIN-Studie beeindruckende Wirksamkeit bei rezidivierten/refraktären B-Zell-Malignomen  gezeigt hatte, wurden während des EHA2023 aktualisierte Ergebnisse einer Subgruppenanalyse aus dieser Studie nach > 3 Jahren Nachbeobachtung ab Beginn der Rekrutierung vorgestellt, nämlich die der Subgruppe der Patient:innen mit rezidivierten/refraktärem Mantelzelllymphom (r/r MCL).
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Multiples Myelom

Interview: Das rezidivierte/refraktäre Multiple Myelom

Das Multiple Myelom (MM) stellt eine maligne Plasmazellerkrankung mit einer medianen Überlebenszeit von 8-9 Jahren nach intensiver Therapie dar. Die Erkrankung gilt derzeit immer noch für den überwiegenden Teil der Patient:innen als unheilbar, wobei neue Therapieansätze der letzten Jahre sowohl das progressionsfreie als auch das Gesamtüberleben der Patient:innen steigern konnten. Die Behandlungsstrategien wurden vor allem in den letzten 20 Jahren um zahlreiche innovative Wirkstoffe erweitert, und weitere Arzneistoffe befinden sich derzeit in der klinischen Entwicklung. Im Interview mit JOURNAL ONKOLOGIE beantwortet PD Dr. Maximilian Merz, Leipzig, Fragen zur aktuellen Zweitlinientherapie beim rezidivierten/refraktären (r/r) MM. So bietet beispielsweise der XPO1-Inhibitor Selinexor einen neuen Wirkmechanismus und ist in Kombination mit Bortezomib und Dexamethason seit Oktober 2022 ab der Zweitlinie zugelassen.
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Medizin

r/r LBCL: OS-Vorteil durch Zweitlinientherapie mit Axicabtagen-Ciloleucel

In der randomisierten Phase-III-Studie ZUMA-7 konnte die CAR-T-Zell-Therapie mit Axicabtagen-Ciloleucel (Axi-cel) in der Zweitlinienbehandlung von Patient:innen mit refraktären oder rezidivierten großzelligen B-Zell-Lymphomen (r/r LBCL) ihre Überlegenheit gegenüber zytostatischen Standardtherapien (SOC) zeigen (1). In einer Zwischenanalyse der Studie wurde das mediane Gesamtüberleben (OS) im Axi-cel-Arm nicht erreicht und betrug 25,7 Monate im SOC-Arm (HR, 0,71; 95% KI, 0,52-0,97) (2). In einer aktuellen Analyse, die auf der Jahrestagung der American Society of Clinical Oncology (ASCO) 2023 vorgestellt wurde, wurden nun Daten zum Gesamtüberleben vorgestellt (3). Axi-cel als Zweitlinientherapie zeigte dabei eine signifikante Verbesserung des Gesamtüberlebens gegenüber der bisherigen Standardtherapie.
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Multiples Myelom

r/r MM: Erste Phase-III-Daten sprechen eindeutig für frühe CAR-T-Zell-Therapie mit Cilta-cel

Nachdem in der Studie CARTITUDE-1 bei sehr stark vorbehandelten (≥ 3 Vortherapien) Patient:innen mit Multiplem Myelom (MM) mit nur einer Infusion Ciltacabtagen-Autoleucel (Cilta-cel) ein medianes PFS von ca. 3 Jahren erreicht werden konnte (1), wurde der Ruf nach einem früheren Einsatz dieser hochwirksamen Therapie immer lauter. Es folgte die Phase-III-Studie CARITUDE-4, die während des ASCO 2023 vorgestellt wurde und gleichzeitig im NEJM publiziert wurde (2, 3).
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Medizin

Die nächste Generation der CAR-T-Zelltherapie

Auf die Behandlung mancher Formen von Blut- und Lymphdrüsenkrebs spricht nur etwa die Hälfte der Behandelten an. Und gegen solide Tumoren wie Lungen- oder Darmkrebs wirkt die CAR-T-Zelltherapie bislang gar nicht. In einem neuen Forschungsprojekt des Bundesministeriums für Bildung und Forschung wollen Wissenschaftler:innen des LMU Klinikums in München um Prof. Dr. Marion Subklewe zusammen mit Kolleg:innen der Universität Erlangen-Nürnberg und der Firma Miltenyi Biotec mit der klinischen Erprobung der nächsten Generation der CAR-T-Zelltherapie beginnen. Das Ziel ist die klinische Entwicklung einer neuen Therapieform auch gegen Tumoren, die bisher nicht mit dem Verfahren behandelbar waren. Die Wissenschaftler:innen stellen das Verfahren und ihre Laborergebnisse im Fachblatt Leukemia vor.
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Thalassämie

Therapeutische Hoffnungsträger bei Beta-Thalassämie

Thalassämien resultieren aus molekularen Defekten in einzelnen Globingenen, was die Hämoglobinsynthese und Erythrozytenreifung behindert. Beta (β)-Thalassämie mit Störung der β-Globinkette ist weltweit die häufigste hereditäre monogenetische Erkrankung. Das klinische Bild reicht von unauffällig bis Transfusionspflichtigkeit. Die rein symptomatische Behandlung basiert auf Erythrozytentransfusion und Eisenchelatoren, gegebenenfalls ergänzt durch Luspatercept zur Förderung der Erythrozytenreifung. Ein verbessertes Verständnis der molekularen Mechanismen ermöglicht die Entwicklung gentherapeutischer Ansätze mit perspektivisch kurativem Anspruch. Hoffnungsträger ist eine CRISPR/Cas9-gesteuerte Gentherapie zur (Re-)Aktivierung von fetalem Hämoglobin (HbF), um lebenslange Transfusionsnotwendigkeit und Folgeerkrankungen zu umgehen.
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Medizin

Hereditäres Angioödem: Orales Berotralstat verbessert die Lebensqualität spürbar

In Deutschland leiden ca. 1.600 Patient:innen am hereditären Angioödem (HAE), wobei von einer sehr hohen Dunkelziffer auszugehen ist. HAE-Patient:innen, die unter einer Langzeitprophylaxe stehen, sollen möglicherweise auftretende HAE-Attacken mit einer Akutmedikation behandeln. Wird Berotralstat, das seit April 2021 auf dem Markt ist, von HAE-Patient:innen ab 12 Jahre (> 40 kg) als orale Tablette 150 mg jeden Tag eingenommen, ist nicht nur deren Langzeitprophylaxe gesichert, sondern zugleich der Bedarf an Akutmedikation in der APeX-2-Studie nach 96 Wochen um 88% reduziert. Die mediane Attackenrate sank von 2,7 Attacken pro Monat zu Studienbeginn auf 0,9 Attacken pro Monat in Woche 24. Eine weitere Sekundäranalyse belegt, dass Patient:innen unter Berotralstat von relevanten Verbesserungen ihrer Lebensqualität berichten.
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Medizin

Weltblutkrebstag am 28. Mai: Niemand ist vor einer Leukämie geschützt

In Deutschland erkrankt einer von 75 Männern und eine von 99 Frauen im Laufe des Lebens an einer Leukämie. Alle 41 Minuten erhält ein:e Patient:in hierzulande die Diagnose Blutkrebs. Allein 2019 waren es, so das Robert Koch Institut, 12.723 Menschen, für die sich das Leben von einer Sekunde auf die andere geändert hat. Diese Zahlen belegen einmal mehr, dass das Ziel noch nicht erreicht ist.
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Medizin

World Blood Cancer Day 2023: Spendernachwuchs gesucht!

Am 28. Mai ist World Blood Cancer Day (WBCD), den die DKMS 2014 ins Leben gerufen hat. Am Gründungstag der gemeinnützigen Organisation engagieren sich jährlich Tausende hilfsbereiter Menschen für das Thema Stammzellspende – denn diese ist oft die letzte Hoffnung auf Heilung für Menschen mit Blutkrebs. In diesem Jahr ruft die DKMS alle Menschen im Alter von 17 bis 55 Jahren eindringlich dazu auf, sich als potenzielle Spender:innen registrieren zu lassen. Allein 2023 scheiden rund 125.000 Registrierte altersbedingt aus der Datei aus; ähnlich verhält es sich in den kommenden Jahren. Mit aufmerksamkeitsstarken Aktionen zeigt die DKMS deshalb verstärkt Präsenz, um zu informieren und aufzuklären.
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DLBCL

CAR-T-Zell-Therapie: Selektion und Monitoring von r/r DLBCL-Patient:innen

Die CAR-T-Zell-Therapie etabliert sich zunehmend bei CD19-positiven lymphatischen Neoplasien und wird durch neue Daten zum Überlebensvorteil von Patient:innen mit rezidiviertem/refraktärem großzelligem B-Zell-Lymphom (r/r DLBCL) unter Axi-cel untermauert. Darüber hinaus bietet die Diskussion über Kriterien bei der Patient:innenselektion und Methoden zum molekularen Monitoring der CAR-T-Zellen mittels digital-droplet PCR (ddPCR) neue Möglichkeiten im Rahmen der Therapie.  
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Medizin

HAE: Berotralstat reduziert Akutmedikation

Berotralstat ist seit April 2021 als orale Langzeitprophylaxe zur Behandlung der seltenen Erkrankung Hereditäres Angioödem (HAE) in der Europäischen Union zugelassen (1). Die anhaltende Wirksamkeit und Sicherheit von Berotralstat gibt HAE-Patient:innen die Aussicht auf ein weitgehend attackenfreies Leben (2, 3). Anlässlich des Kongresses der Deutschen Gesellschaft für Hals-Nasen-Ohren-Heilkunde, Kopf- und Hals-Chirurgie (DGHNO) 2023 wurden aktuelle Studiendaten vorgestellt, die zeigen, dass die Langzeitprophylaxe mit Berotralstat den Gebrauch von Akutmedikation reduziert und die Lebensqualität der Patient:innen nachweislich verbessert (4, 5).
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Medizin

Treosulfan als Konditionierungsbehandlung vor alloHSCT

Treosulfan in Kombination mit Fludarabin ist als Teil der Konditionierungsbehandlung vor einer allogenen hämatopoetischen Stammzelltransplantation (alloHSCT) bei erwachsenen sowie bei pädiatrischen Patient:innen, die älter als einen Monat sind, mit malignen und nicht malignen Erkrankungen, indiziert (1). Im Rahmen des wissenschaftlichen Symposiums „Optimizing Conditioning Regimens and Advancing Allogeneic Hemopoietic Stem Cell Transplantation Practice" auf der Tagung der Europäischen Gesellschaft für Blut- und Knochenmarktransplantation (EBMT), präsentierten die Experten Prof. Dr. Matthias Stelljes (Deutschland), Prof. Dr. Filippo Milano (USA) und Prof. Dr. Domenico Russo (Italien), unter der Leitung von Prof. Dr. Friedrich Stölzel (Deutschland), aktuelle Daten und Praxiserfahrungen.
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