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Aktuell befinden sich 3 neue Ansätze für Non-Faktor-Therapien zur Behandlung der Hämophilie in der Entwicklung: Anstatt wie bislang mit den Faktor XIII- und IX-Präparaten prokoagulatorische Gerinnungsproteine zu substituieren, hemmen sie mit unterschiedlichen Ansätzen verschiedene inhibitorische Gerinnungsproteine. Außerdem stehen sowohl für die Hämophilie A als auch für die Hämophilie B gentherapeutische Optionen in den Startlöchern.

Trotz verbesserter Faktorersatzpräparate gibt es in der Hämophilie-Therapie weiterhin viele „unmet needs“, sagte Prof. Wolfgang Miesbach, Frankfurt am Main. Das Therapiemanagement könnte sich aber durch die Gentherapie mittels Adeno-assoziierten Viruskonstrukten grundlegend verändern. Studienergebnisse (1, 2) zeigen, dass nach einmaliger Gabe die Faktorspiegel in therapeutische Bereiche ansteigen und die Prophylaxe beendet werden kann. Die erste Zulassung von Gentherapieprodukten in den USA und Europa wird dieses Jahr noch erwartet.

Nach seiner Markteinführung am 1. April 2021 ist der Thrombopoetin-Rezeptor-Agonist (TPO-RA) Avatrombopag nunmehr seit 1 Jahr für die Zweitlinientherapie der primären chronischen Immunthrombozytopenie (cITP) von erwachsenen Patient:innen in Deutschland verfügbar (1). Ein neuer Preis ab dem 1. April 2022 sorgt dafür, dass sich mit Avatrombopag gegenüber anderen zugelassenen TPO-RA künftig bis zu 20% Kosten einsparen lassen*. Avatrombopag zeichnet sich durch raschen Wirkeintritt und andauernde Wirksamkeit aus und weist ein gutes Sicherheitsprofil auf, ohne Hinweise für signifikante Hepatotoxizität. Es ist der erste orale TPO-RA ohne Nahrungsmitteleinschränkung und bietet somit eine patientenfreundliche Therapieoption bei cITP (1-3).

Leukämie- oder Lymphom-Patient:innen entwickeln nach einer allogene hämatopoetischen Stammzelltransplantation (alloHSCT) häufig eine lebensbedrohliche Immunreaktion. Dass Stress in den Zellen die Entzündungen antreibt, zeigen Freiburger Forschende in einem von der Wilhelm Sander-Stiftung geförderten Projekt.

Drei weitere José Carreras-DGHO-Promotionsstipendien hat die Deutsche José Carreras Leukämie-Stiftung (DJCLS) im Rahmen der virtuellen Frühjahrstagung der Deutschen Gesellschaft für Hämatologie und Medizinische Onkologie (DGHO) vergeben. Gefördert mit einem Stipendium in Höhe von jeweils 10.000 Euro werden Lena Groger, Universitätsklinikum Frankfurt, Alessandra Holzem, Uniklinik Köln/CIO, und Leonard Knödler, Universitätsklinikum Regensburg.

Welche Betreuung sollten Krebspatient:innen am Ende des Lebens (End of Life, EoL) erhalten? Im Beitrag werden die Empfehlungen der European Society for Medical Oncology (ESMO) zur EoL-Versorgung von erwachsenen Patient:innen mit fortgeschrittener Krebserkrankung erläutert. Die EoL-Care berücksichtigt die körperlichen, psychischen, sozialen und spirituellen Aspekte der einzelnen Patient:innen und zielt v.a. auf den bestmöglichen Erhalt der Lebensqualität, Nähe, Zuwendung und die Linderung von Schmerzen ab. EoL-Care bedeutet eine würdevolle Betreuung und Begleitung der Patient:innen in den letzten Wochen und Tagen ihres Lebens (care at the end of life) und stellt somit fachlich, menschlich und auch organisatorisch eine besondere Herausforderung dar, die durch einen multiprofessionellen Ansatz bewältigt werden kann.

Die paroxysmale nächtliche Hämoglobinurie (PNH) ist eine seltene, erworbene, durch eine Genmutation induzierte hämatologische Erkrankung, die potenziell tödlich verläuft. Mit dem Antikörper Ravulizumab steht eine spezifische Therapie zur Verfügung, die jetzt auch für Kinder und Jugendliche zugelassen ist.

Die Einführung der Checkpoint-Inhibitoren hat die Therapie vieler solider Tumoren revolutionär verbessert. Sowohl beim fortgeschrittenen bzw. metastasierten malignen Melanom als auch beim Nierenzellkarzinom bietet die Kombination Nivolumab plus Ipilimumab in der Erstlinie ein Potential für eine lange Tumorkontrolle bei Erhalt der Lebensqualität. Auch beim NSCLC, Mesotheliom und Ösophaguskarzinom kann damit das Gesamtüberleben (OS) verbessert werden.

Bis Ende der 70er Jahre waren Bestrahlung und Bluttransfusion die einzigen Therapieoptionen beim Multiplen Myelom (MM), berichtete Prof. Dr. Hermann Einsele, Würzburg. Heute stehen eine Vielzahl neuer Medikamente für die MM-Therapie zur Verfügung, die zu einer deutlichen Prognoseverbesserung geführt haben.

Welche hämatologischen Therapien beeinflussen den Antikörpertiter nach SARS-CoV-2-Vakzine negativ? Sollte man Betroffene häufiger boostern? Wird Ivosidenib kombiniert mit Azacitidin der neue Standard bei nicht intensiv behandelbarer akuter myeloischer Leukämie (AML) und IDH1-Mutation? Warum gilt Asciminib gegenüber Bosutinib als überlegen bei Patient:innen mit chronischer myeloischer Leukämie (CML) und mind. 2 vorangegangenen Tyrosinkinase-Inhibitor (TKI)-Behandlungen? Und unter welchen Kriterien lassen sich TKIs bei CML überhaupt sicher absetzen?

Niedrige Thrombozytenzahlen, Blutungszeichen und Fatigue sind die Leitsymptome der Immunthrombozytopenie (ITP) . Bedingt durch die Krankheitssymptomatik, aber auch durch das breitgefächerte Nebenwirkungsspektrum der in der Erstlinientherapie eingesetzten Kortikosteroide ist die Lebensqualität der Patient:innen häufig beeinträchtigt. „Diese vielfältigen Aspekte der ITP müssen wir auch bei der Therapieentscheidung berücksichtigen“, riet Dr. Thomas Stauch, Jena, im Rahmen des GTH-Kongresses.

Acalabrutinib ist ein Bruton-Tyrosinkinase-Inhibitor (BTKi) der 2. Generation. In Studien konnte diese Substanz bei der CLL ab der Erstlinie ein konsistentes Wirksamkeits- und Sicherheitsprofil zeigen und dürfte somit einen neuen Standard in der BTKi-Therapie setzen.

Thromboembolische Ereignisse (TE) sind die häufigsten und schwerwiegendsten Komplikationen bei der Polycythaemia vera (PV). Entsprechend wichtig ist die Identifikation von Faktoren, die zur Risikoabschätzung herangezogen werden können. Ein vielversprechender Kandidat ist das C-reaktive Protein (CRP). Wie in der PV TE und CRP korrelieren.

Erstmals ist in Deutschland eine S3-Leitlinie zur Diagnostik, Therapie und Nachsorge für Patient:innen mit monoklonaler Gammopathie unklarer Signifikanz (MGUS) und für Betroffene mit Multiplem Myelom erschienen. Das Leitlinienprogramm Onkologie hat die S3-Leitlinie unter Federführung der Deutschen Gesellschaft für Hämatologie und Onkologie (DGHO) e.V. und unter Mitwirkung von 24 Fachgesellschaften sowie weiteren Organisationen herausgegeben. Das Ziel ist es, evidenzbasierte Behandlungsmöglichkeiten aufzuzeigen und daraus Standards für die Diagnostik und Therapie von Betroffenen mit MGUS oder Multiplem Myelom in Deutschland zu etablieren.

Die Therapie onkologischer Erkrankungen erfordert viel Expertise. Mit mehr als 28 Mio. jährlichen Einzeldosen für Krebstherapien (1) gehört die Accord Healthcare zu den führenden Unternehmen auf diesem Gebiet. Mit der Einführung von Lenalidomid Accord Hartkapseln wächst das onkologische Portfolio um ein Arzneimittel, das in allen 4 Indikationen mit dem Original-Medikament* identisch ist. Durch das Einsparpotenzial von bis zu 15,4% (2) bieten Lenalidomid Accord Hartkapseln hier eine kostengünstige Option.