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Die Cannabis-Legalisierungspläne der Ampel verstoßen laut einem neuen Gutachten gegen geltendes Recht. „Die von der Bundesregierung geplante Cannabis-Legalisierung widerspricht völker- und europarechtlichen Vorgaben“, heißt es in der 53-seitigen wissenschaftlichen Ausarbeitung. Autor Bernhard Wegener, Inhaber des Lehrstuhls für Öffentliches Recht und Europarecht an der Friedrich-Alexander-Universität Erlangen, hatte das Gutachten im Auftrag von Bayerns Gesundheitsminister Klaus Holetschek (CSU) erstellt.

Die Europäische Kommission überarbeitet derzeit die EU-Arzneimittelgesetzgebung und nimmt dabei auch Arzneimittel für Seltene Leiden (Orphan Drugs) in den Fokus. Dabei darf es keine Einschnitte im Anreizsystem zur Entwicklung von Orphan Drugs geben, fordert der Bundesverband der Pharmazeutischen Industrie e.V. (BPI) anlässlich des Tags der Seltenen Erkrankungen. Aktuell gibt es für rund 8.000 bekannte Seltene Erkrankungen circa 200 Arzneimittel. Der Forschungsbedarf bleibt hoch.

Marginalzonenlymphome (MZL) gehören zur Familie der indolenten B-Zell-Lymphome und machen etwa 8-12% aller Non-Hodgkin-Lymphome (NHL) aus. Mit einer geschätzten Inzidenzrate von 20-30/1 Million/Jahr sind MZL sehr selten. Das mediane Alter bei Diagnose liegt bei ca. 65 Jahren. Speziell für MZL-Patient:innen waren bis Oktober 2022 in Deutschland keine Arzneimittel zugelassen. Das hat sich seit dem 28.10.2022 geändert: An diesem Tag wurde der Bruton-Tyrosinkinase (BTK)-Inhibitor Zanubrutinib zur Behandlung erwachsener Patient:innen mit MZL zugelassen, was einen bedeutenden Meilenstein für die Betroffenen darstellt.

 

CAR-T-Zell-Therapien zur Behandlung maligner hämatologischer Erkrankungen sind inzwischen ein wichtiger Teil des klinischen Behandlungsspektrums. Bei diesen zielgerichteten Immuntherapien werden spezifische chimäre Antigenrezeptoren (CAR) in die Immunzellen der Patient:innen eingebaut, um die Erkennung und Vernichtung von Krebszellen im Körper zu ermöglichen. Derzeit u.a. bei rezidivierten oder refraktären Leukämien und Lymphomen zugelassen, werden sie meist erst in späten Stadien eingesetzt. Ihre Bedeutung im Therapiealgorithmus nimmt jedoch zu, bei aggressiven B-Zell-Lymphomen bereits ab der Zweitlinie (1). Das Zeitalter der Zell-Therapien hat erst begonnen – davon ist Dr. Anne Kerber, die bei Bristol Myers Squibb die weltweite Entwicklung in diesem Bereich leitet, überzeugt.

Im Dezember 2022 hat die Europäische Kommission Loncastuximab-Tesirin zugelassen (1). Das CD19-Antikörper-Wirkstoff-Konjugat (ADC) wird voraussichtlich ab Mai 2023 zur Verfügung stehen und eröffnet eine neue Chance für intensiv vorbehandelte Patient:innen mit diffusem großzelligen B-Zell-Lymphom (DLBCL).

Die Europäische Arzneimittelagentur (EMA) hat den Antrag auf Zulassung von Exa-cel (Exagamglogene autotemcel) für die Behandlung der Sichelzellerkrankung (SCD) und der transfusionsabhängigen Beta-Thalassämie (TDT) validiert. Der Antrag stützt sich auf 2 globale Phase-III-Studien, in denen Exa-cel als mögliche Einmaltherapie für Menschen mit SCD oder TDT untersucht wurde. Für die Behandlung von SCD und TDT war Exa-cel von der Europäischen Kommission als Arzneimittel für seltene Erkrankungen eingestuft worden und hatte den Priority Medicine (PRIME) Status durch die EMA erhalten. Vertex hat zudem mit der Einreichung der Biologics License Application (BLA) bei der US-Arzneimittelbehörde FDA begonnen und plant, die BLA bis zum Ende des 1. Quartals abzuschließen.

Nach einer Zulassungserweiterung kann der orale Thrombopoietin-Rezeptoragonist (TPO-RA) Eltrombopag bei Erwachsenen mit primärer ITP nun unmittelbar nach Steroidversagen eingesetzt werden. Was bedeutet das für die Praxis?

Am 21. Dezember 2022 hat die Europäische Kommission eine bedingte Zulassung für Loncastuximab-Tesirin erteilt (1). Diese erstreckt sich auf die Behandlung des rezidivierenden oder refraktären diffusen großzelligen B-Zell-Lymphoms (r/r DLBCL) und folgt auf eine positive Stellungnahme des Ausschusses für Humanarzneimittel der Europäischen Arzneimittelagentur (EMA) im September (2).

Die Kälteagglutinin-Krankheit (CAD) ist eine seltene chronische, autoimmunhämolytische Anämie (AIHA) mit potenziell schwerwiegenden akuten und chronischen Folgen. Sie ist charakterisiert durch ein erhöhtes Thromboembolie-Risiko und kann eine erhöhte Mortalität zur Folge haben (1). Der Ausschuss für Humanarzneimittel (Committee for Medicinal Products for Human Use, CHMP) der Europäischen Arzneimittel-Agentur (European Medicines Agency, EMA) hat im September 2022 eine positive Stellungnahme für Sutimlimab abgegeben, mit der Empfehlung, den Antikörper in der Europäischen Union (EU) zur Behandlung der hämolytischen Anämie bei erwachsenen Patienten mit CAD zuzulassen.

Die Europäische Arzneimittelbehörde EMA hat die Zulassung des an die Omikron-Variante angepassten Corona-Impfstoffes von BioNTech/Pfizer auch für Kinder ab 5 Jahren empfohlen. Das teilte die EMA am Freitag in Amsterdam mit. Der für die Subvarianten BA.4 und BA.5 angepasste Impfstoff war bereits als Auffrischung für Menschen ab 12 Jahre zugelassen worden. Die EU-Kommission muss der Empfehlung noch zustimmen, das aber gilt als Formsache.

Die Europäische Kommission hat am 14. Oktober 2022 die Zulassungserweiterung von Axicabtagen-Ciloleucel (Axi-Cel) für erwachsene Patient:innen mit diffus großzelligem B-Zell-Lymphom (DLBCL) und hochmalignem B-Zell-Lymphom (HGBL), das innerhalb von 12 Monaten nach Abschluss einer Erstlinien-Chemoimmuntherapie rezidiviert oder gegenüber dieser refraktär ist, erteilt. Grundlage der Entscheidung waren die Daten zur Wirksamkeit und Sicherheit von Axicabtagen-Ciloleucel bei r/r DLBCL aus der randomisierten, offenen, multizentrischen Phase-3-Studie ZUMA-7 (1, 2).

Die zielgerichtete Therapie mit Ibrutinib kombiniert mit Venetoclax verbessert das progressionsfreie Überleben (PFS) von Patient:innen mit chronischer lymphatischer Leukämie (CLL) im Vergleich zu einer Chemoimmuntherapie deutlich. Mit der Zulassung dieser Kombination kann diese zeitlich begrenzte, orale Kombinationstherapie in die Praxis umgesetzt werden. Was dabei zu beachten ist, erläuterte Dr. Ingo Schwaner, niedergelassener Hämatoonkologe aus Berlin.

Die FVIII-Substitution bei der Hämophilie A ist mit einer Reihe von Problemen assoziiert. Da stellt die Entwicklung einer Gentherapie, wie sie jetzt mit Valoctogogen roxaparvovec erstmals zugelassen wurde, einen großen Fortschritt dar.

Die allogene Stammzelltransplantation (alloSCT) ist eine potenziell kurative Therapie von akuten Leukämien und weiteren malignen und nicht-malignen hämatologischen Erkrankungen. Eine häufige und oft schwerwiegende Komplikation nach alloSCT ist die Graft-versus-Host Erkrankung (GvHD), die durch eine Immunreaktion von Spender-Immunzellen gegen Empfängergewebe hervorgerufen wird. Die Inzidenz von GvHD über alle Schweregrade wird auf etwa 30-70% nach alloSCT geschätzt (1-4). Das Auftreten von GvHD trägt maßgeblich zur Mortalität (5, 6), Morbidität und Einschränkung der Lebensqualität von Patient:innen nach alloSCT bei (7, 8).

Draußen wird es kühler und nasser. Damit dürften Atemwegserreger wieder Auftrieb bekommen, auch Corona. Die Ständige Impfkommission schafft nun mehr Klarheit zu der Frage, wer die neuen Omikron-Impfstoffe nutzen sollte.

Die Hausärzte hoffen, dass die vorläufige Empfehlung der Ständigen Impfkommission (STIKO) der ihrer Ansicht nach derzeit eher mauen Corona-Impfkampagne einen neuen Impuls gibt. Nach der Zulassung der an die Omikron-Variante angepassten Impfstoffe hatte sich die STIKO am Dienstag für deren bevorzugten Einsatz bei Auffrischimpfungen ausgesprochen. „Das schafft Vertrauen und ist eine Voraussetzung dafür, das Thema Corona-Impfungen noch aktiver in die Bevölkerung zu tragen“, sagte der Bundesvorsitzende des Deutschen Hausärzteverbandes, Markus Beier, den Zeitungen der Funke Mediengruppe. Allerdings rät die STIKO nach wie vor nur bestimmten Gruppen wie Menschen ab 60 Jahren zur Viertimpfung.

Die allogene Stammzelltransplantation (alloSCT) ist eine potenziell kurative Therapie von akuten Leukämien und weiteren malignen und nicht-malignen hämatologischen Erkrankungen. Eine häufige und oft schwerwiegende Komplikation nach alloSCT ist die Graft-versus-Host Erkrankung (GvHD), die durch eine Immunreaktion von Spender-Immunzellen gegen Empfängergewebe hervorgerufen wird. Die Inzidenz von GvHD über alle Schweregrade wird auf etwa 30-70% nach alloSCT geschätzt (1-4). Das Auftreten von GvHD trägt maßgeblich zur Mortalität (5, 6), Morbidität und Einschränkung der Lebensqualität von Patient:innen nach alloSCT bei (7, 8).

Die Hälfte der deutschen Erwachsenen will sich laut einer Umfrage tendenziell mit dem frisch zugelassenen angepassten Corona-Vakzin der Hersteller BioNTech und Pfizer impfen lassen. In der repräsentativen Erhebung des Meinungsforschungsinstituts YouGov gaben 24% der Befragten an, dass sie sich mit dem neuen Präparat gegen die Omikron-Subvarianten BA.4 und BA.5 impfen lassen wollen – 26% halten das für „eher wahrscheinlich“. 36% beabsichtigen eine angepasste Impfung dagegen eher nicht (14%) oder überhaupt nicht (22%). 14% der Befragten äußerten sich unentschlossen oder machten keine Angabe.

Innovative Medizintechnik kann Menschenleben retten. Veraltete Zulassungsprozesse verzögern jedoch eine schnelle Markteinführung. Um die Zeitspanne von der Entwicklung bis zur Zertifizierung zu verkürzen, strebt das KIMEDS Verbundprojekt eine KI-gestützte Sicherheitslösung über den gesamten Lebenszyklus medizinischer Software an. Das BMBF fördert dieses über 3 Jahre laufende Projekt mit 1,46 Millionen Euro.