ITP | Beiträge ab Seite 2

Nach seiner Markteinführung am 1. April 2021 ist der Thrombopoetin-Rezeptor-Agonist (TPO-RA) Avatrombopag nunmehr seit 1 Jahr für die Zweitlinientherapie der primären chronischen Immunthrombozytopenie (cITP) von erwachsenen Patient:innen in Deutschland verfügbar (1). Ein neuer Preis ab dem 1. April 2022 sorgt dafür, dass sich mit Avatrombopag gegenüber anderen zugelassenen TPO-RA künftig bis zu 20% Kosten einsparen lassen*. Avatrombopag zeichnet sich durch raschen Wirkeintritt und andauernde Wirksamkeit aus und weist ein gutes Sicherheitsprofil auf, ohne Hinweise für signifikante Hepatotoxizität. Es ist der erste orale TPO-RA ohne Nahrungsmitteleinschränkung und bietet somit eine patientenfreundliche Therapieoption bei cITP (1-3).

Niedrige Thrombozytenzahlen, Blutungszeichen und Fatigue sind die Leitsymptome der Immunthrombozytopenie (ITP) . Bedingt durch die Krankheitssymptomatik, aber auch durch das breitgefächerte Nebenwirkungsspektrum der in der Erstlinientherapie eingesetzten Kortikosteroide ist die Lebensqualität der Patient:innen häufig beeinträchtigt. „Diese vielfältigen Aspekte der ITP müssen wir auch bei der Therapieentscheidung berücksichtigen“, riet Dr. Thomas Stauch, Jena, im Rahmen des GTH-Kongresses.

Der ITP-Patiententag bietet Patient:innen mit Immunthrombozytopenie (ITP), Expert:innen und Angehörigen eine Plattform für den Austausch zum Krankheitsbild ITP. Im Rahmen des 1. Nationalen ITP-Patiententags, der am 25. September 2021 virtuell stattfand und an dem etwa 180 Patient:innen und Angehörige teilnahmen, wurden verschiedene aktuelle Fragestellungen rund um das Thema ITP, wie die Lebensqualität und die Bedürfnisse aus Sicht der Patient:innen, diskutiert.

Die internationale Querschnitts-Befragung I-WISh richtete sich als cross-sektionale Umfrage sowohl an Patienten mit der seltenen Autoimmunerkrankung Immunthrombozytopenie (ITP) als auch an deren behandelnde Ärzte. Bei der EHA-Jahrestagung 2021 wurde eine aktuelle Analyse vorgestellt, die die bevorzugten Behandlungsoptionen aus Sicht der Patienten und Ärzte in verschiedenen Ländern untersuchte. Darüber hinaus wurde die Frage beleuchtet, ob Therapieentscheidungen der Ärzte dadurch beeinflusst wurden, ob sie viele oder wenige ITP-Patienten behandeln (1).

Die Immunthrombozytopenie (ITP) ist zwar eine seltene Autoimmunerkrankung, beeinträchtigt die Lebensqualität der Patienten aber erheblich. Bei Versagen der Erstlinientherapie mit Kortikosteroiden sollte frühzeitig mit der Zweitlinientherapie begonnen werden. Als etablierte Behandlungsoption stehen hier Thrombopoetin (TPO)-Rezeptor­agonisten (RA) wie Eltrombopag (Revolade^®) und Romiplostim (Nplate^®) zur Verfügung.

Patienten, die an der seltenen Autoimmunerkrankung Immunthrombozytopenie (ITP) leiden, sind häufig einem hohen Leidensdruck ausgesetzt. Blutungssymptome, Thrombozytopenie, aber auch Fatigue und emotionale Belas­tungen bis hin zur Depression schränken die Lebensqualität der Patienten stark ein (1). Eine aktuelle Analyse der weltweit durchgeführten Querschnittsbefragung I-WISh bei ITP-Patienten und behandelnden Ärzten, die bei der Jahrestagung der American Society of Hematology (ASH) 2020 vorgestellt wurde, machte deutlich, wie stark die Erkrankung das emotionale Wohlbefinden der Patienten in Mitleidenschaft zieht (2). Weitere beim ASH-Meeting präsentierte Beiträge zur I-WISh-Studie untermauerten erneut den negativen Einfluss des Symptoms Fatigue (3) und machten klar, dass sich ITP-Patienten um die Nebenwirkungen einer Kortikosteroid-Therapie sorgen (4).

Es kommt häufig vor, dass Ärzte nicht bemerken, dass ein Patient sie nicht versteht, da sie einen anderen Sprachgebrauch gewohnt sind. Dadurch kommt es des Öfteren zu Missverständnissen, wie sie Prof. Dr. Axel Matzdorff, Schwedt/Oder, an einem fiktiven Beispiel eines Patienten mit Immunthrombozytopenie (ITP) veranschaulichte.

Patienten, die an der seltenen Autoimmunerkrankung Immunthrombozytopenie (ITP) leiden, sind häufig einem hohen Leidensdruck ausgesetzt. Blutungssymptome, Thrombozytopenie aber auch Fatigue und emotionale Belastungen bis hin zur Depression schränken die Lebensqualität der Patienten stark ein. Die Querschnitts-Befragung I-WISh war als cross-sektionale Umfrage designt, die ITP-Patienten und die behandelnden Ärzte einbezog. Die Studie untersuchte u.a. die Belastungen, denen Patienten durch ihre Erkrankung ausgesetzt sind und evaluierte den Einfluss der ITP auf die Lebensqualität. Weiterhin widmete sich die Studie den diagnostischen Schwierigkeiten bei der ITP, verglich die Erfahrungen und Wahrnehmungen von Ärzten und Patienten im Hinblick auf das Management der Erkrankung und untersuchte, ob ein Bedarf an neuen Behandlungsoptionen besteht. Eine aktuelle Analyse der I-WISh-Studie, die bei der Jahrestagung der American Society of Hematology (ASH) 2020 vorgestellt wurde, zeigte, wie stark die Erkrankung das emotionale Wohlbefinden der Patienten in Mitleidenschaft zieht (1). Weitere Beiträge zur I-WISh-Studie verdeutlichten den negativen Einfluss des Symptoms Fatigue (2) und machten klar, dass sich Patienten um die Nebenwirkungen einer Kortikosteroid-Therapie sorgen (3).

Die Immunthrombozytopenie (ITP) ist eine erworbene Thrombozytopenie, die durch eine Autoimmunreaktion gegen Thrombozyten und Megakaryozyten verursacht wird. Typische Blutungssymptome sind Petechien und Schleimhautblutungen, aber auch Erschöpfungssymptome sind häufig. Bei einem Satelliten-Symposium von Novartis im Rahmen der virtuellen Jahrestagung der European Hematology Association (EHA) 2020 betonten Experten den negativen Einfluss der Erkrankung, aber auch bestimmter ITP-Therapien auf die Lebensqualität der Patienten. Sie rieten in diesem Kontext dazu, nicht nur aktualisierte Leitlinien zum Behandlungsmanagement zu beachten, sondern auch die Patienten an Therapieentscheidungen zu beteiligen.

Die Immunthrombozytopenie (ITP) ist eine erworbene Thrombozytopenie, die durch eine Autoimmunreaktion gegen Thrombozyten und Megakaryozyten verursacht wird. Typische Blutungssymptome sind Petechien und Schleimhautblutungen, aber auch Erschöpfungssymptome sind häufig. Bei einem Satelliten-Symposium von Novartis im Rahmen der virtuellen Jahrestagung der European Hematology Association (EHA) 2020 betonten Experten den negativen Einfluss der Erkrankung, aber auch bestimmter ITP-Therapien auf die Lebensqualität der Patienten. Sie rieten in diesem Kontext dazu, nicht nur aktualisierte Leitlinien zum Behandlungsmanagement zu beachten, sondern auch die Patienten an Therapieentscheidungen zu beteiligen.

Die Immunthrombozytopenie (ITP) ist eine erworbene Thrombozytopenie, verursacht durch eine Autoimmunreaktion gegen Thrombozyten und Megakaryozyten. Typische Blutungssymptome sind Petechien und Schleimhautblutungen, doch viele Patienten klagen auch über Erschöpfungssymptome und Fatigue (1). Nun zeigen aktuelle Daten des ITP World Impact Surveys (I-WISh), die Dr. James Bussel, New York, USA, und Kollegen bei der ASH-Jahrestagung 2019 präsentierten, dass Ärzte und Patienten bestimmte ITP-Behandlungsziele – in besonderem Maße die Fatigue – unterschiedlich gewichten (2).

Der frühe Einsatz von Thrombopoetin-Rezeptor-Agonisten (TPO-RA) wie Eltrombopag (Revolade^®) in der Zweitlinientherapie kann sich neben einer guten Wirksamkeit auch positiv auf die Lebensqualität auswirken (1, 2). Die initiale Behandlung mit Kortikosteroiden sollte bei belastenden Nebenwirkungen zeitlich begrenzt sein (3). Psychische Begleiterkrankungen wie Depressionen bei chronischen Krankheiten wie ITP* sind häufig und können einen negativen Einfluss auf den Verlauf der Grunderkrankung nehmen (4).

In der dritten Ausgabe des Science Channel wurden die Zulassungserweiterung für Eltrombopag und die sich daraus ergebenden erweiterten Therapieoptionen der Immunthrombozytopenie (ITP) beleuchtet. Eltrombopag (Revolade^®) gehört zur Gruppe der Thrombopoetinrezeptor-Agonisten (TPO-RA). Diese sind eine wichtige Behandlungsmöglichkeit in der Zweitline für Patienten mit therapiepflichtiger ITP.

Der Thrombopoetinrezeptor-Agonist (TPO-RA) Eltrombopag (Revolade^®*) wird eingesetzt für die Behandlung von Patienten im Alter von einem Jahr und älter mit primärer Immunthrombozytopenie (ITP), wenn diese 6 Monate oder länger nach Diagnosestellung andauert und die Patienten gegenüber anderen Therapien refraktär sind (z.B. Kortikosteroide, Immunglobuline) (1). Aktuellen Leitlinien zufolge sollten TPO-RAs wie Eltrombopag in der Zweitlinie eingesetzt werden, während der Erstlinieneinsatz von Steroiden im Gegensatz zu früheren Empfehlungen verkürzt werden sollte (2). Auf dem EHA-Kongress 2019 wurden Daten zur Patientenzufriedenheit bei der Behandlung der ITP mit TPO-RAs vorgestellt.

Die Immunthrombozytopenie (ITP) ist eine erworbene Thrombozytopenie, die durch eine Autoimmunreaktion gegen Thrombozyten und Megakaryozyten verursacht wird. Typische Symptome der ITP sind Petechien und Schleimhautblutungen. Viele ITP-Patienten klagen zusätzlich über Erschöpfungssymptome und Fatigue bis hin zu depressiven Störungen (1). Nun zeigen aktuelle Daten des ITP World Impact Surveys (I-WISh), die Dr. Carolin Kruse, Cleveland, Ohio, USA, und Kollegen beim ASH präsentierten, dass Ärzte das Symptom Fatigue nicht in gleichem Maße als substanzielles Problem wahrnehmen wie die Patienten selbst (2).

Die Immunthrombozytopenie (ITP) ist eine erworbene Thrombozytopenie, die durch eine Autoimmunreaktion gegen Thrombozyten und Megakaryozyten verursacht wird. Typische Blutungssymptome der ITP sind Petechien und Schleimhautblutungen. Viele ITP-Patienten klagen zusätzlich über Erschöpfungssymptome und Fatigue bis hin zu depressiven Störungen (1). Nun zeigen aktuelle Daten des ITP World Impact Surveys (I-WISh), die von Dr. Carolin Kruse, Cleveland, Ohio, USA, und Kollegen beim ASH-Meeting als Poster präsentiert wurden, dass Ärzte das Symptom Fatigue nicht in gleichem Maße als substanzielles, die Lebensqualität deutlich einschränkendes Problem wahrnehmen wie die Patienten selbst (2).

Die primäre Immunthrombozytopenie (ITP) wird von den Patienten als hohe emotionale Belastung empfunden und vermindert ihre Arbeitsfähigkeit. 36% der Patienten einer großen internationalen Kohorte von 1.400 ITP-Patienten empfanden die Erkrankung als starke Beeinträchtigung ihres Lebens. Zwar waren Blutungen der Haut und der Schleimhäute in Mund und Nase das häufigste Symptom der ITP (73% der Patienten), ausgeprägte Müdigkeit war aber die zweithäufigste Beschwerde (68%) und minderte die Lebensqualität erheblich.

Der stetig zunehmende Einsatz von Immun-Checkpoint-Inhibitoren führt zu einem immer besseren Verständnis der spezifischen Nebenwirkungen dieser Therapien, welche aufgrund ihrer immunologischen Natur als “immune-related adverse events (irAEs)” – immunvermittelte unerwünschte Wirkungen – bezeichnet werden. Das Spektrum dieser irAEs umfasst neben häufig zu beobachtenden Manifestationen – welche insbesondere Haut, Gastrointestinaltrakt und endokrine Organe betreffen – auch seltenere Phänomene, wie Störungen der Hämatopoese oder des ZNS. Wenngleich irAEs schwerwiegend sein können, sind sie durch eine frühzeitige Diagnose sowie die mittlerweile bestehenden Erfahrungen in deren Behandlung meist gut therapierbar und häufig komplett reversibel. Auch die Erfahrungen in der Behandlung von Patienten mit Komorbiditäten, beispielsweise mit autoimmunologischen Erkrankungen, nehmen zu, was eine bessere Risiko-Einschätzung in der Differentialtherapie dieser Patienten ermöglicht. Das Spektrum der irAEs sowie deren Behandlung ist neben aktuellen Daten zur Risiko-Abschätzung in der Behandlung von Patienten mit Komorbiditäten Thema dieses Artikels.

Das Therapiemanagement der chronischen Immunthrombozytopenie (ITP) ist bisweilen noch nicht vollends zufriedenstellend. Der aktuelle Stand der Therapie wurde in einem Online-Pressegespräch von Prof. Dr. Axel Matzdorff, Schwedt, vorgestellt. Die derzeit eingesetzten Thrombopoetin-Rezeptor-Agonisten wie Eltrombopag lösen in der Zweitlinientherapie die Splenektomie ab. Bei seltenen Immunerkrankungen wie der ITP sind Kommunikation und weitreichende Informationen von großer Bedeutung für den Therapieerfolg, auch um den Patienten die Angst zu nehmen.