Journal Hämatologie

Aktuelles | Beiträge ab Seite 11

Multiples Myelom

Multiples Myelom – Neues aus Diagnostik und Therapie

Die Diagnostik- und Therapielandschaft für das Multiple Myelom (MM) hat sich in den letzten Jahren deutlich erweitert, wodurch die Prognose verbessert wurde. Im Folgenden soll eine Übersicht über den aktuellen Stand gegeben werden. Dabei werden Diagnosestandards, die Rolle der Minimal Residual Disease (MRD), Unterschiede in der Primär- und Rezidivtherapie, aktuelle Forschungsaktivitäten sowie eine potenzielle Heilung des MM diskutiert.
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Medizin

Neue Studie untersucht Chemotherapie-freie Behandlung der AML bei älteren Patient:innen

Die akute myeloische Leukämie (AML) ist eine seltene, aber sehr aggressive Erkrankung, die hauptsächlich Ältere betrifft. Nun ist bundesweit eine Studie angelaufen, in der eine neue Dreifach-Medikamentenkombination untersucht wird, die für die Betroffenen weniger belastend ist als herkömmliche Chemotherapien. In Vorstudien konnte bereits die positive Wirkung der einzelnen Substanzen und der Kombination zweier Medikamente nachgewiesen werden. Ziel der DECIDER-2-Studie ist es, die Wirksamkeit und Verträglichkeit dieser neuen Dreifachtherapie zu testen. Die Studie wird vom Universitätsklinikum Freiburg geleitet, an über 30 Studienzentren in Deutschland durchgeführt und von der Deutschen Forschungsgemeinschaft gefördert. Interessierte Patient:innen können sich für eine Teilnahme melden.
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Medizin

CML: Asciminib zeigt überlegene Wirksamkeit versus Standard-TKI

Die Phase-III-Studie ASC4FIRST untersucht Asciminib bei Patient:innen mit neu diagnostizierter Philadelphia-Chromosom-positiver chronischer myeloischer Leukämie in der chronischen Phase (Ph+ CML-CP). Asciminib wurde in der Head-to-Head-Studie gegen die Gesamtheit aller Tyrosinkinase-Inhibitoren (TKI) verglichen, die zur Behandlung neu diagnostizierter CML in Deutschland zugelassen sind. Zusätzlich wurde Asciminib nur mit Imatinib verglichen sowie in einer separaten Auswertung gegen alle TKI der 2. Generation (2G) (Nilotinib, Dasatinib und Bosutinib).
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Medizin

MM: Wie sich aggressive Tumoren früh erkennen lassen

Um beim Multiplen Myelom (MM) schneller und zielgerichteter eingreifen zu können, haben Forschende der Charité – Universitätsmedizin Berlin die Erkrankung zusammen mit weiteren Partnern umfassend molekular untersucht. In einer aktuellen Publikation beschreiben sie, wie sich durch die Erkenntnisse besonders aggressive Tumorvarianten frühzeitig erkennen lassen (1). Das Forschungsteam konnte nachvollziehen, wie sich Veränderungen im Erbgut auf das Protein-Profil der Tumorzellen und damit auf die Krankheitsmechanismen auswirken.
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Medizin

Verbesserung der DLBCL-Behandlung durch gezielte Vorhersagen des Therapieansprechens

Mit etwa 6.000 Neuerkrankungen pro Jahr ist das diffus großzellige B-Zell-Lymphom (DLBCL) die häufigste Lymphomart. Etwa zwei Drittel der Betroffenen können mit einer Chemotherapie vollständig geheilt werden. Die restlichen 30% sprechen jedoch schlecht auf die Standardtherapie an und haben hohe Rückfallquoten. Diese Patient:innengruppe benötigt daher speziellere Therapieverfahren wie Immun- oder Stammzellbehandlungen. Forschende aus ganz Deutschland wollen nun eine Methode entwickeln, mit der Ärzt:innen vorhersagen können, ob DLBCL-Patient:innen auf die vorgesehene Therapie ansprechen.
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Medizin

Wie das Protein STAT3 dem Immunsystem beim Kampf gegen AML hilft

Das Protein STAT3 unterstützt das Immunsystem dabei, leukämische Zellen zu entdecken. In einer Studie haben Forschende den Mechanismus dieser Wechselwirkung aufgedeckt. Die Wissenschaftler:innen wiesen nach, dass STAT3 Einfluss auf die Bildung von Oberflächenstrukturen leukämischer Zellen nimmt, die diese für das Immunsystem angreifbar machen. Fehlen diese Strukturen, können leukämische Zellen der angeborenen Immunüberwachung des Körpers entkommen. Das Zusammenspiel von STAT3 und den Oberflächenstrukturen auf leukämischen Zellen könnte sich als Biomarker für zukünftige Immuntherapien eignen.
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Medizin

Iptacopan nun verfügbar – Ergebnis aus 20 Jahren PNH-Forschung

In Deutschland ist die neue orale Therapieoption Iptacopan für Erwachsene mit paroxysmaler nächtlicher Hämoglobinurie (PNH) seit dem 1. Juli 2024 verfügbar. Bei einem Symposium anlässlich des Kongresses der European Hematology Association (EHA) stand die Entwicklungsgeschichte des Faktor-B-Inhibitors im Fokus. Die Referent:innen Prof. Dr. Antonio M. Risitano, Avellino, Italien, und Dr. Anna Schubart, Basel, Schweiz, waren maßgeblich an der Erforschung und Entwicklung dieser Behandlungsoption beteiligt.
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Medizin

Kälteagglutinin-Krankheit: Sutimlimab reduziert Langzeitfolgen

Auf dem 29. Kongress der European Hematology Association (EHA) in Madrid wurde die Bedeutung von Sutimlimab zur Behandlung der Kälteagglutinin-Krankheit (CAD) betont. Sutimlimab bietet eine vielversprechende therapeutische Option, die nicht nur die akuten Symptome lindern, sondern auch die langfristigen Risiken der Erkrankung reduzieren kann. Erste Studiendaten und Real-World-Erfahrungen zeigen positive Ergebnisse, die durch zukünftige Daten des CADENCE-Registers weiter untermauert werden könnten.
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Medizin

CAR-T: Infektionen sind häufigste schwere Komplikation

Die Immuntherapie mit CAR-T-Zellen hat sich für die Behandlung verschiedener Leukämien und Lymphome etabliert. Wie jede Therapie hat sie Nebenwirkungen, die im Feld der Tumortherapie auch tödlich verlaufen können. Nun hat ein internationales Team von Forschenden unter Federführung des LMU Klinikums die Ursachen der Sterblichkeit nach der CAR-T-Therapie analysiert, die nicht auf einem Rückfall des behandelten Tumors beruhen. Es zeigte sich: Der häufigste Grund für diese Sterblichkeit sind schwere Infektionen – und nicht, wie gedacht, CAR-T-spezifische Nebenwirkungen wie der Zytokinsturm oder schwere neurologische Symptome. Die Studie wurde jetzt im Fachjournal „Nature Medicine“ veröffentlicht (1).
 
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Systemische Mastozytose

Systemische Mastozytose: Patient:innen warten bis zu 5 Jahre auf eine Diagnose

Auf dem Kongress der European Hematology Association (EHA) wurden Ergebnisse der Studie PRISM (Perceptions Realities and Insights on Systemic Mastocytosis) präsentiert. In der Studie wurden die Erfahrungen Betroffener und die Wahrnehmungen von Gesundheitsfachpersonen (HCPs) zu systemischer Mastozytose untersucht. Insgesamt wurden 618 HCPs und 540 Patient:innen mit systemischer Mastozytose befragt, davon 123 HCPs und 83 Betroffene aus Deutschland. Die Ergebnisse untermauern die signifikante Krankheitslast und unterstreichen den dringenden Behandlungsbedarf.
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Medizin

Elranatamab: Medianes Gesamtüberleben von mehr als zwei Jahren bei Patient:innen mit RRMM

Kürzlich wurden detaillierte Ergebnisse zum Gesamtüberleben (OS) aus der Phase-II-Studie MagnetisMM-3 zu Elranatamab (1) bei Patient:innen mit stark vorbehandeltem RRMM vorgestellt. Für die Kohorte A (n=123) der pivotalen einarmigen Studie zeigte sich ein medianes OS von 24,6 Monaten (95%-KI: 13,4–NE). Die Daten wurden im Juni im Rahmen einer Posterpräsentation (#932) auf dem Kongress der European Hematology Association (EHA) in Madrid, Spanien, vorgestellt (2).
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Medizin

Indolente Systemische Mastozytose: Experteneinblicke und Top-Highlights

Seit Jahresbeginn gibt es für Patientinnen und Patienten mit Indolenter Systemischer Mastozytose (ISM) erstmals eine zielgerichtete Therapieoption.* Avapritinib ist zur Behandlung erwachsener Patienten mit Indolenter Systemischer Mastozytose (ISM) mit mittelschweren bis schweren Symptomen indiziert, bei denen mit einer symptomatischen Behandlung keine ausreichende Kontrolle erzielt werden kann.1 Aus diesem Anlass fand der interdisziplinäre Expertenzirkel „We MAST talk“ statt.

Vier Experten berichteten aus der Perspektive ihres Fachgebiets über die Indikation ISM. Praxisrelevante Highlights finden Sie in nachfolgendem Überblick.
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Multiples Myelom

NDMM: Isatuximab punktet unabhängig von Transplantationseignung

Trotz der Fortschritte bei der Behandlung des Multiplen Myeloms (MM) besteht weiterhin ein ungedeckter Therapiebedarf. Hoffnungsvoll für Patient:innen, die nicht für eine Transplantation geeignet sind, ist eine Vierfachkombination mit Isatuximab. Das zeigten die ersten Ergebnisse der IMROZ-Studie, die während des ASCO 2024 präsentiert wurden (1). Bestärkt wurden die Daten durch die Ergebnisse der Zwischenanalyse der HD7-Studie, die während des EHA 2024 vorgestellt wurden (2). Auf einer Pressekonferenz ordnete Prof. Dr. Hartmut Goldschmidt, Heidelberg, die Daten ein.
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Medizin

PNH: Positives CHMP-Votum für Crovalimab als subkutane Therapie

Wie der Hersteller bekannt gibt, hat der Ausschuss für Humanarzneimittel (CHMP) die Zulassung des monoklonalen Anti-C5-Antikörpers Crovalimab als Monotherapie für Erwachsene und Kinder ab 12 Jahren und mindestens 40 kg Körpergewicht mit paroxysmaler nächtlicher Hämoglobinurie (PNH) empfohlen. Die Zulassungsempfehlung gilt sowohl für C5-Inhibitoren-therapienaive Patient:innen als auch solche, die bereits mit einem der anderen C5-Inhibitoren behandelt wurden (1).
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Medizin

Recht auf Vergessenwerden: DGHO und DSfjEmK setzen sich gegen die Benachteiligungen von Krebspatient:innen ein

Im Rahmen eines Satellitensymposiums während des Hauptstadtkongresses 2024 in Berlin haben die Deutsche Stiftung für junge Erwachsene mit Krebs (DSfjEmK) und die Deutsche Gesellschaft für Hämatologie und Medizinische Onkologie e.V. (DGHO) den 22. Band der Gesundheitspolitischen Schriftenreihe der DGHO „Recht auf Vergessenwerden – Keine Benachteiligungen von jungen Erwachsenen mit Krebs mehr zulassen“ vorgestellt. Damit widmen sich die DSfjEmK und die DGHO nach den Themen „Krebs und Armut“ sowie „Krebs und Kinderwunsch“ erneut gemeinsam einem Bereich, der die sehr spezifischen Problemstellungen junger Erwachsener mit Krebs ins Bewusstsein der Laien- und Fachöffentlichkeit rücken soll.
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Medizin

Hämophilie A: Efanesoctocog alfa bietet signifikanten Schutz vor Blutungen

Die hochwirksame Faktor-VIII-Ersatztherapie Efanesoctocog alfa wurde zur Behandlung und Vorbeugung von Blutungen sowie zum perioperativen Management bei Hämophilie A für Patient:innen jeden Alters und jeden Schweregrads von der Europäische Kommission zugelassen. Die Patient:innen konnten mit einer Prophylaxe (einmal wöchentlich) über einen erheblichen Teil der Woche normalisierte bis nahezu normale Faktor-VIII-Aktivitätswerte von über 40% mit Talspiegeln von 15% vor der nächsten Dosis erreichen. Dies führte zu einem deutlich verbesserten Blutungsschutz im Vergleich zur vorherigen Faktor-VIII-Prophylaxe.
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Non-Hodgkin-Lymphom

Primäre kutane Lymphome: von Immunpathogenese bis Klonalitätsanalyse

Primäre kutane Lymphome (CL) sind seltene Erkrankungen mit vielfältigen Charakteristika und heterogenem Verlauf. Ein besseres Verständnis der molekularen Pathogenese mit Aufklärung der beteiligten immunsuppressiven Komponenten gilt als wichtige Grundlage für die Entwicklung potenter therapeutischer Strategien. Patientenregister sollen die Vernetzung, Diagnostik und Therapie voranbringen.
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